📄 Earnings Call Transcript 번역 결과

📊 Presentation

Original	Translation
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) Q4 2025 Earnings Call February 12, 2026 4:30 PM EST Company Participants Susie Lisa - Senior Vice President of Investor Relations Reshma Kewalramani - CEO, President & Director Duncan J.	# 버텍스 파마슈티컬스 (VRTX) 2025년 4분기 실적 발표 컨퍼런스 콜 2026년 2월 12일 오후 4시 30분 (미국 동부 표준시) ## 회사 참석자 수지 리사 - 투자자 관계 담당 수석 부사장 레쉬마 케왈라마니 - CEO, 사장 겸 이사 던컨 J. --- [참고: 제공된 텍스트가 여기서 중단되어 던컨 J.의 전체 직함과 이후 내용을 번역할 수 없습니다. 전체 실적 발표 내용을 제공해 주시면 완전한 번역을 제공해 드리겠습니다.] --- 번역 참고사항: - "Earnings Call"은 한국 금융계에서 통용되는 "실적 발표 컨퍼런스 콜" 또는 "실적 발표"로 번역했습니다 - 직함은 한국 기업 문화에 맞게 자연스럽게 번역했습니다 - 회사명 "Vertex Pharmaceuticals"는 "버텍스 파마슈티컬스"로 음차 표기했습니다 - 시간대 "EST"는 "미국 동부 표준시"로 명확히 표기했습니다
McKechnie - Chief Commercial Officer, Head of North America Commercial & Executive VP Charles Wagner - Executive VP, COO & CFO Conference Call Participants Cory Kasimov - Evercore ISI Institutional Equities, Research Division Salveen Richter - Goldman Sachs Group, Inc., Research Division Geoffrey Meacham - Citigroup Inc., Research Division Tazeen Ahmad - BofA Securities, Research Division Evan Seigerman - BMO Capital Markets Equity Research Michael Yee - UBS Investment Bank, Research Division Eliana Merle - Barclays Bank PLC, Research Division William Pickering - Bernstein Institutional Services LLC, Research Division Brian Abrahams - RBC Capital Markets, Research Division Terence Flynn - Morgan Stanley, Research Division Moritz Reiterer - Guggenheim Securities, LLC, Research Division Philip Nadeau - TD Cowen, Research Division Presentation Operator Good day, and welcome to the Vertex Pharmaceuticals Fourth Quarter 2025 Earnings Call.	맥케치니 - 최고상업책임자, 북미 상업 부문 대표 및 전무이사 찰스 와그너 - 전무이사, 최고운영책임자 및 최고재무책임자 컨퍼런스콜 참석자 코리 카시모프 - 에버코어 ISI 기관투자자 증권, 리서치 부문 살빈 리히터 - 골드만삭스 그룹, 리서치 부문 제프리 미첨 - 씨티그룹, 리서치 부문 타진 아마드 - 뱅크오브아메리카 증권, 리서치 부문 에반 사이거먼 - BMO 캐피탈 마켓 주식 리서치 마이클 이 - UBS 인베스트먼트 뱅크, 리서치 부문 엘리아나 멀 - 바클레이즈 은행, 리서치 부문 윌리엄 피커링 - 번스타인 기관투자자 서비스, 리서치 부문 브라이언 아브라함스 - RBC 캐피탈 마켓, 리서치 부문 테렌스 플린 - 모건스탠리, 리서치 부문 모리츠 라이터러 - 구겐하임 증권, 리서치 부문 필립 나도 - TD 코웬, 리서치 부문 발표 운영자 안녕하십니까. 버텍스 파마슈티컬스 2025년 4분기 실적 발표 컨퍼런스콜에 오신 것을 환영합니다.
[Operator Instructions] Please note this event is being recorded. I would now like to turn the conference over to Ms. Susie Lisa. Please go ahead. Susie Lisa Senior Vice President of Investor Relations Good evening, everyone. My name is Susie Lisa, and as Senior Vice President of Investor Relations, I'd like to welcome you to our fourth quarter and full year 2025 financial results conference call. On tonight's call, making prepared remarks, we have Dr. Reshma Kewalramani, Vertex's CEO and President; Charlie Wagner, Chief Operating Officer and Chief Financial Officer; and Duncan McKechnie, Chief Commercial Officer. We recommend that you access the webcast slides as you listen to this call.	[발표자 안내] 본 행사는 녹음되고 있음을 알려드립니다. 이제 수지 리사 님께 회의를 넘기겠습니다. 말씀해 주시기 바랍니다. 수지 리사 투자자 관계 담당 수석 부사장 안녕하십니까, 여러분. 저는 수지 리사입니다. 투자자 관계 담당 수석 부사장으로서 2025년 4분기 및 연간 재무실적 컨퍼런스 콜에 여러분을 환영합니다. 오늘 저녁 콜에서 발표 말씀을 하실 분들은 버텍스의 CEO 겸 사장이신 레쉬마 케왈라마니 박사님, 최고운영책임자 겸 최고재무책임자이신 찰리 와그너 님, 그리고 최고상업책임자이신 던컨 맥케치니 님이십니다. 본 콜을 들으시면서 웹캐스트 슬라이드를 함께 보시기를 권장드립니다.
The call is being recorded, and a replay will be available on our website. We will make forward-looking statements on this call that are subject to the risks and uncertainties discussed in detail in today's press release and in our filings with the Securities and Exchange Commission. These statements, including, without limitation, those regarding Vertex's marketed medicines for cystic fibrosis, sickle cell disease, beta thalassemia and moderate to severe acute pain, our pipeline and Vertex's future financial performance are based on management's current assumptions. Actual outcomes and events could differ materially.	본 통화는 녹음되고 있으며, 재생본은 저희 웹사이트에서 확인하실 수 있습니다. 본 통화에서 저희는 오늘 보도자료와 증권거래위원회 제출 서류에 상세히 논의된 위험요인과 불확실성을 수반하는 미래예측진술을 할 예정입니다. 낭포성 섬유증, 겸상적혈구병, 베타 지중해빈혈 및 중등도에서 중증 급성 통증에 대한 Vertex의 시판 의약품, 파이프라인 및 Vertex의 향후 재무성과에 관한 진술을 포함하되 이에 국한되지 않는 이러한 진술들은 경영진의 현재 가정에 기반하고 있습니다. 실제 결과와 사건은 이와 크게 다를 수 있습니다.
I would also note that select financial results and guidance that we will review on the call this evening are presented on a non-GAAP basis. I'll now turn the call over to Reshma. Reshma Kewalramani CEO, President & Director Thank you, Susie. Good evening all and thank you for joining us on the call today. 2025 was marked by excellent progress across the business, disciplined commercial execution in CF and the new product launches, meaningful pipeline progress and robust financial performance. Fourth quarter results wrapped up another strong year with 10% total revenue growth, and for the full year 2025, total revenue growth was 9%.	또한 오늘 저녁 컨퍼런스 콜에서 검토할 일부 재무 실적과 가이던스는 비-GAAP 기준으로 제시됨을 말씀드립니다. 이제 Reshma에게 발언권을 넘기겠습니다. Reshma Kewalramani CEO, 사장 겸 이사 감사합니다, Susie. 여러분 안녕하십니까, 오늘 컨퍼런스 콜에 참여해 주셔서 감사합니다. 2025년은 사업 전반에 걸쳐 탁월한 진전, CF(낭포성 섬유증) 및 신제품 출시에서의 규율 있는 상업적 실행, 의미 있는 파이프라인 진전, 그리고 견고한 재무 성과로 특징지어졌습니다. 4분기 실적은 총 매출 10% 성장으로 또 다른 강력한 한 해를 마무리했으며, 2025년 전체 연도 총 매출 성장률은 9%를 기록했습니다.
As we executed on our plans for commercial diversification, full year '25 results included CASGEVY revenue of $116 million and JOURNAVX revenue of $60 million in the 8 months since launch. Building on the momentum of our Q4 and full year 2025 results, in 2026, we are focused on increasing the number of patients we serve and further diversifying our revenue base. 2026 priorities include expanding leadership in CF, accelerating adoption of CASGEVY, growing JOURNAVX, both in prescriptions and revenue and advancing the emerging renal franchise, starting with pove in IgAN.	상업적 다각화 계획을 실행하면서, 2025년 연간 실적에는 CASGEVY 매출 1억 1,600만 달러와 출시 후 8개월간 JOURNAVX 매출 6,000만 달러가 포함되었습니다. 2025년 4분기 및 연간 실적의 모멘텀을 바탕으로, 2026년에는 치료하는 환자 수를 늘리고 매출 기반을 더욱 다각화하는 데 주력하고 있습니다. 2026년 우선순위에는 낭포성 섬유증(CF) 분야에서의 리더십 확대, CASGEVY 채택 가속화, 처방과 매출 측면에서 JOURNAVX 성장, 그리고 IgA 신병증(IgAN)에서 pove를 시작으로 신장 질환 프랜차이즈 확대가 포함됩니다.
We are entering an exciting period, and Vertex is well positioned to deliver on the significant opportunities in front of us and drive sustained growth over the long term by combining commercial execution with serial innovation and rapidly advancing the pipeline across multiple serious disease areas. With that overview, I'll focus my R&D comments tonight on cystic fibrosis and the renal franchise. Beginning with cystic fibrosis, ALYFTREK is a next-generation 2.0 CFTR modulator and is the fifth approved CF therapy in our portfolio.	우리는 흥미진진한 시기에 접어들고 있으며, Vertex는 상업적 실행과 연속적인 혁신을 결합하고 여러 중증 질환 영역에서 파이프라인을 빠르게 진전시킴으로써 우리 앞에 놓인 중요한 기회들을 실현하고 장기적으로 지속적인 성장을 이끌어낼 수 있는 좋은 위치에 있습니다. 이러한 개요와 함께, 오늘 밤 제 R&D 논평은 낭포성 섬유증과 신장 프랜차이즈에 집중하겠습니다. 낭포성 섬유증부터 시작하면, ALYFTREK은 차세대 2.0 CFTR 조절제이며 우리 포트폴리오에서 다섯 번째로 승인된 CF 치료제입니다.
ALYFTREK brings many important benefits for patients, once-daily dosing, regulatory approval in additional mutations and the best CFTR protein function restoration in our CF portfolio. As continued evidence of this, I am pleased to share the top line results from the recently completed ALYFTREK Phase III trial, this one in 2- to 5-year-olds. All patients in this study were on TRIKAFTA and switched to ALYFTREK on entry into the study. ALYFTREK was safe and well tolerated, and the sweat chloride data showed a mean reduction of 9.6 millimoles from a TRIKAFTA baseline.	ALYFTREK은 환자들에게 많은 중요한 혜택을 제공합니다. 1일 1회 투여, 추가 돌연변이에 대한 규제 승인, 그리고 당사의 CF 포트폴리오 중 최고의 CFTR 단백질 기능 회복 효과를 보입니다. 이에 대한 지속적인 증거로, 최근 완료된 ALYFTREK 3상 임상시험의 주요 결과를 공유하게 되어 기쁩니다. 이번 시험은 2세에서 5세 소아를 대상으로 진행되었습니다. 본 연구의 모든 환자들은 TRIKAFTA를 복용하고 있었으며, 연구 시작 시점에 ALYFTREK으로 전환했습니다. ALYFTREK은 안전했고 내약성이 우수했으며, 땀 염소 농도 데이터는 TRIKAFTA 기저치 대비 평균 9.6 mmol/L의 감소를 나타냈습니다.
Importantly, 65% of these ALYFTREK patients achieved levels of sweat chloride below the normal or carrier level of 30 millimoles when treated through 24 weeks. This compares to 37.5% of patients at normal levels of sweat chloride at baseline on TRIKAFTA. This magnitude of sweat chloride reduction is unprecedented for this age group in cystic fibrosis. We are on track to initiate global regulatory submissions for ALYFTREK in the 2- to 5-year-old age group in the first half of this year. And as we continue to march down to younger age groups, I'm also pleased to share that the ALYFTREK 1- to 2-year-old study has already initiated, and enrollment and dosing are underway.	중요한 점은, 이들 ALYFTREK 환자의 65%가 24주 치료를 통해 정상 또는 보인자 수준인 30 밀리몰 이하의 땀 염소 농도를 달성했다는 것입니다. 이는 TRIKAFTA 복용 시 기저선에서 정상 수준의 땀 염소 농도를 보인 환자가 37.5%였던 것과 비교됩니다. 이러한 규모의 땀 염소 농도 감소는 낭포성 섬유증의 이 연령대에서 전례가 없는 수준입니다. 우리는 올해 상반기에 2세에서 5세 연령대를 대상으로 한 ALYFTREK의 글로벌 규제 당국 제출을 시작할 예정입니다. 그리고 더 어린 연령대로 계속 나아가면서, ALYFTREK 1세에서 2세 대상 연구가 이미 시작되었으며 등록과 투약이 진행 중이라는 소식을 전하게 되어 기쁩니다.
Turning now to our next wave of CFTR modulators or next-gen 3.0 medicines. In this class, VX-828 is the most efficacious corrector we have ever studied in vitro and advanced studies in patients. The VX-828 proof-of-concept study is on track to complete enrollment and dosing in the first half of 2026. VX-581, another corrector from this 3.0 class is currently in a Phase I healthy volunteer study. And beyond these 2 assets, we are advancing additional CF regimens.	이제 차세대 CFTR 조절제 또는 차세대 3.0 치료제로 넘어가겠습니다. 이 클래스에서 VX-828은 우리가 시험관 내에서 연구한 것 중 가장 효능이 뛰어난 교정제(corrector)이며, 환자 대상 진전된 연구를 진행하고 있습니다. VX-828 개념증명(proof-of-concept) 임상시험은 2026년 상반기에 등록 및 투약을 완료할 예정입니다. 이 3.0 클래스의 또 다른 교정제인 VX-581은 현재 건강한 지원자를 대상으로 한 1상 임상시험을 진행 중입니다. 그리고 이 두 자산 외에도 추가적인 CF 치료요법들을 진전시키고 있습니다.
Shifting to the VX-522 program for the approximately 5,000 patients who do not make any CFTR protein and therefore cannot benefit from our CFTR modulators, our Phase I/II study of VX-522 is on track for readout in the second half of this year, and we aren't stopping there. We are poised to continue to expand our CF leadership position driven by more than 20 years of serial innovation and enduring goal that if it is possible to do better for our CF patients, we are committed to doing so, an unmatched 200,000-plus patient years of real-world data and a proven ability to extend the benefits of our medicines to the youngest patients.	VX-522 프로그램으로 넘어가면, CFTR 단백질을 전혀 생성하지 못하여 당사의 CFTR 조절제로부터 혜택을 받을 수 없는 약 5,000명의 환자들을 위한 VX-522의 1/2상 임상시험이 올해 하반기 결과 발표를 목표로 순조롭게 진행 중이며, 저희는 여기서 멈추지 않을 것입니다. 당사는 20년 이상의 지속적인 혁신과 CF 환자들을 위해 더 나은 치료가 가능하다면 반드시 실현하겠다는 변함없는 목표, 비교할 수 없는 20만 명 이상의 환자-년(patient-years)에 달하는 실제 임상 데이터, 그리고 가장 어린 환자들에게까지 당사 의약품의 혜택을 확대해 온 입증된 능력을 바탕으로 낭포성 섬유증 분야에서의 선도적 지위를 지속적으로 확대해 나갈 준비가 되어 있습니다.
Moving next to our renal pipeline, which is emerging as our fourth vertical alongside CF, heme and pain as a key engine for Vertex's next decade of growth. Povetacicept, a dual BAFF APRIL inhibitor is the most advanced asset in our renal pipeline with the first expected indication in IgA nephropathy or IgAN. IgAN is a progressive kidney disease with high unmet need that affects 330,000 people in the U.S. and Europe and more than 1 million people in Asia.	다음으로 CF, 혈액질환, 통증과 함께 Vertex의 향후 10년 성장을 이끌 네 번째 핵심 축으로 부상하고 있는 신장질환 파이프라인에 대해 말씀드리겠습니다. 이중 BAFF APRIL 억제제인 포베타시셉트(Povetacicept)는 신장질환 파이프라인에서 가장 진전된 자산이며, 첫 번째 적응증은 IgA 신병증(IgAN)이 될 것으로 예상됩니다. IgAN은 충족되지 않은 의료 수요가 높은 진행성 신장질환으로, 미국과 유럽에서 33만 명, 아시아에서는 100만 명 이상이 앓고 있습니다.
We see pove's dual BAFF APRIL inhibition as key to interdicting the underlying cause of IgA nephropathy because this is a disease driven by B cells and BAFF and APRIL are the key cytokines that play distinct roles in B cell proliferation, differentiation and survival. In addition to mechanism of action, pove's biophysical characteristics enable a differentiated profile. Pove was specifically engineered to achieve improvements in binding affinity, potency, pharmacokinetics and tissue distribution. This protein engineering translates to 2 key areas of downstream advantage.	저희는 포브(pove)의 이중 BAFF APRIL 억제 기전이 IgA 신병증의 근본 원인을 차단하는 핵심이라고 봅니다. 이는 B세포에 의해 유발되는 질환이며, BAFF와 APRIL이 B세포의 증식, 분화 및 생존에서 각각 뚜렷한 역할을 하는 핵심 사이토카인이기 때문입니다. 작용 기전 외에도, 포브의 생물물리학적 특성은 차별화된 프로파일을 가능하게 합니다. 포브는 결합 친화도, 효능, 약동학 및 조직 분포의 개선을 달성하기 위해 특별히 설계되었습니다. 이러한 단백질 공학은 두 가지 핵심 영역에서 다운스트림 이점으로 이어집니다.
First, in terms of efficacy, through Phase II, pove has delivered substantial reductions in proteinuria and stabilization in GFR, supported by significant reductions in Gd-IgA1 and hematuria. As importantly, pove's meaningful advantages in dosing. Pove is administered as a once-monthly small volume subcutaneous dose delivered via an auto-injector, a noteworthy consideration in the chronic biologics market where ease of use has repeatedly been shown to influence product choice. Pove is progressing through the BLA regulatory pathway where FDA has granted Breakthrough Therapy designation as well as Rolling Review.	먼저 효능 측면에서, 2상 임상을 통해 pove는 단백뇨의 상당한 감소와 GFR 안정화를 달성했으며, 이는 Gd-IgA1과 혈뇨의 유의미한 감소로 뒷받침됩니다. 이와 마찬가지로 중요한 것은 pove의 투여 방식에서의 의미 있는 장점입니다. Pove는 자가주사기를 통해 투여되는 월 1회 소량 피하주사로 제공되며, 이는 사용 편의성이 제품 선택에 반복적으로 영향을 미치는 것으로 입증된 만성 생물학적제제 시장에서 주목할 만한 고려사항입니다. Pove는 현재 BLA 규제 승인 절차를 진행 중이며, FDA로부터 획기적 치료제 지정(Breakthrough Therapy designation)과 순차적 심사(Rolling Review)를 승인받았습니다.
We used the priority review voucher to ensure an expedited time line for regulatory review and initiated our rolling BLA submission by submitting the first module in December of '25. We remain on track to complete the BLA submission in the first half of this year if the Phase III interim analysis results are supportive. Switching to pove in membranous nephropathy, a disease that affects approximately 150,000 patients in the U.S. and Europe and over 400,000 patients in Asia, where we've partnered with Zai and Ono for these markets as we did in IgAN. Membranous nephropathy, like IgAN, carries significant morbidity and lacks disease-modifying therapies.	우리는 규제 심사의 신속한 일정을 확보하기 위해 우선심사 바우처를 사용했으며, 25년 12월 첫 번째 모듈을 제출함으로써 순차적 BLA 제출을 시작했습니다. 3상 중간분석 결과가 긍정적일 경우, 올해 상반기 중 BLA 제출을 완료할 계획대로 진행하고 있습니다. 막성 신병증에서의 포브로수맙으로 전환하면, 이 질환은 미국과 유럽에서 약 15만 명의 환자에게 영향을 미치며, 아시아에서는 40만 명 이상의 환자가 있습니다. 이 시장들에 대해서는 IgAN에서와 마찬가지로 Zai 및 Ono와 파트너십을 맺었습니다. 막성 신병증은 IgAN과 마찬가지로 상당한 이환율을 동반하며 질병 조절 치료제가 부족한 상황입니다.
Accordingly, pove has FDA Fast Track and EMA PRIME designations and was recently granted Orphan Drug designation in the U.S. The OLYMPUS Phase II/III adaptive study of pove in membranous is enrolling and dosing patients. I am pleased to share we remain on track to complete the Phase II portion of this study and advance to Phase III this summer. Before updating you on the 2 other renal programs in mid- and late-stage clinical development, let me shift focus briefly to neurology and pove's potential as a pipeline and a product with our plans in generalized myasthenia gravis. The rationale to study pove myasthenia is compelling. First, it's a serious disease with high morbidity.	이에 따라 pove는 FDA 신속심사(Fast Track) 및 EMA PRIME 지정을 받았으며, 최근 미국에서 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 획득했습니다. 막성신병증(membranous nephropathy)에서 pove를 평가하는 OLYMPUS 2/3상 적응형 임상시험은 환자 등록 및 투여가 진행 중입니다. 금년 여름에 본 임상시험의 2상 부분을 완료하고 3상으로 진행할 예정이며, 계획대로 진행되고 있음을 기쁘게 알려드립니다. 중기 및 후기 임상개발 단계에 있는 다른 2개의 신장 프로그램에 대해 업데이트하기 전에, 잠시 신경학 분야로 초점을 옮겨 전신 중증근무력증(generalized myasthenia gravis)에 대한 계획과 함께 파이프라인 및 제품으로서 pove의 잠재력에 대해 말씀드리겠습니다. 중증근무력증에서 pove를 연구하는 근거는 설득력이 있습니다. 첫째, 이는 높은 이환율을 보이는 심각한 질환입니다.
Second, there are approximately 175,000 patients with myasthenia in the U.S. and Europe and an estimated 300,000 patients globally. Third, current therapies have limitations in terms of mechanism of action, specificity or the need for cyclical administration. This need for cyclical administration is particularly challenging as it can lead to disease relapse and progressive damage to neuromuscular junctions. In contrast, pove is dosed chronically and does not require cycling on and off. Lastly, recent human clinical pharmacology results provide strong evidence for dual BAFF APRIL inhibition as a transformative approach.	둘째, 미국과 유럽에 약 175,000명의 중증 근무력증 환자가 있으며, 전 세계적으로는 약 300,000명의 환자가 있는 것으로 추정됩니다. 셋째, 현재의 치료법들은 작용 기전, 특이성 또는 주기적 투여의 필요성 측면에서 한계가 있습니다. 이러한 주기적 투여의 필요성은 질병 재발과 신경근 접합부의 진행성 손상을 초래할 수 있다는 점에서 특히 문제가 됩니다. 이와 대조적으로, pove는 만성적으로 투여되며 투여 중단과 재개를 반복할 필요가 없습니다. 마지막으로, 최근의 임상 약리학 결과는 이중 BAFF APRIL 억제가 혁신적인 접근법이라는 강력한 증거를 제공합니다.
Putting this all together, we believe pove's mechanism of action and specifically engineered protein format provide best-in-class potential in myasthenia. I am pleased to share that we're on track to initiate a proof-of-concept Phase II dose-ranging study of pove in myasthenia in the first half of 2026. Now returning back to renal and inaxaplin for APOL1-mediated kidney disease or AMKD, where we completed enrollment in the interim analysis cohort of the AMPLITUDE pivotal study last fall. We anticipate several key upcoming inaxaplin milestones.	이 모든 것을 종합하면, 우리는 pove의 작용 기전과 특별히 설계된 단백질 형태가 중증 근무력증에서 동종 최고(best-in-class) 잠재력을 제공한다고 믿습니다. 2026년 상반기에 중증 근무력증에서 pove의 개념 증명(proof-of-concept) 2상 용량 범위 연구를 시작할 예정이며, 이를 순조롭게 진행하고 있음을 기쁘게 알려드립니다. 이제 신장 질환과 APOL1 매개 신장 질환(AMKD)에 대한 inaxaplin으로 돌아가겠습니다. 지난 가을 AMPLITUDE 피벗 연구의 중간 분석 코호트에서 등록을 완료했습니다. 향후 몇 가지 주요 inaxaplin 마일스톤이 예정되어 있습니다.
First, completing enrollment in the AMPLITUDE full clinical trial cohort in the second half of this year; second, results from the AMPLITUDE interim analysis cohort either late this year or early next. And if the results are positive to file for U.S. accelerated approval thereafter. Finally, in the AMPLIFIED study of inaxaplin in patients with AMKD and moderate proteinuria or patients with AMKD and type 2 diabetes, patient groups we did not study in AMPLITUDE, we expect results in mid-2026. The last program in renal to cover tonight is VX-407, which is being studied in a Phase II proof-of-concept trial for autosomal dominant polycystic kidney disease or ADPKD.	먼저, 올해 하반기에 AMPLITUDE 전체 임상시험 코호트의 등록을 완료하는 것입니다. 두 번째로, AMPLITUDE 중간분석 코호트의 결과를 올해 말 또는 내년 초에 확보하는 것입니다. 그리고 결과가 긍정적일 경우 이후 미국 신속승인을 신청할 예정입니다. 마지막으로, AMPLITUDE에서 연구하지 않았던 환자군인 AMKD와 중등도 단백뇨 환자 또는 AMKD와 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 한 inaxaplin의 AMPLIFIED 연구에서는 2026년 중반에 결과를 기대하고 있습니다. 오늘 밤 다룰 신장 분야의 마지막 프로그램은 VX-407로, 상염색체 우성 다낭성 신장질환(ADPKD)에 대한 2상 개념증명 임상시험이 진행 중입니다.
This disease affects 300,000 patients in the U.S. and Europe with no available disease-modifying treatments. VX-407 is a small molecule protein folding corrector that targets the underlying cause of disease in up to 10% of people with ADPKD. The VX-407 Phase II proof-of-concept study is up and running, and we expect to complete enrollment this year. This study will evaluate the effect of VX-407 on height-adjusted total kidney volume, an important efficacy outcome given that it's an FDA-accepted surrogate endpoint in ADPKD. I'll close with 2 quick updates on a couple of other R&D programs. For CASGEVY, we remain on track to file for U.S.	이 질환은 미국과 유럽에서 30만 명의 환자에게 영향을 미치고 있으며, 현재 질병 조절 치료제가 없는 상황입니다. VX-407은 ADPKD(상염색체 우성 다낭성 신장질환) 환자의 최대 10%에서 질병의 근본 원인을 표적으로 하는 저분자 단백질 폴딩 교정제입니다. VX-407 2상 개념증명 임상시험이 진행 중이며, 올해 안에 환자 등록을 완료할 것으로 예상하고 있습니다. 본 임상시험은 신장 용적 대비 신장 총 용적에 대한 VX-407의 효과를 평가할 예정이며, 이는 ADPKD에서 FDA가 승인한 대리 평가변수라는 점에서 중요한 유효성 결과입니다. 다른 몇 가지 R&D 프로그램에 대한 간단한 업데이트로 마무리하겠습니다. CASGEVY의 경우, 미국 승인 신청 일정을 계획대로 진행하고 있습니다.
approval in patients ages 5 to 11 in the first half of this year. Recall, this has been granted a Commissioner's National Priority Voucher, and thus, we expect an expedited review. For JOURNAVX and acute pain, a pair of single-arm JOURNAVX Phase IV studies have been recently completed and will be presented at medical conferences this spring, one in aesthetics and reconstructive procedures and another in laparoscopic and arthroscopic procedures. In both studies, JOURNAVX was used as part of multimodal pain therapy.	5세에서 11세 환자를 대상으로 올해 상반기 내 승인을 받을 예정입니다. 이 제품은 Commissioner's National Priority Voucher(국가 우선심사 바우처)를 받았으며, 따라서 신속 심사가 진행될 것으로 예상합니다. 급성 통증 치료제인 JOURNAVX의 경우, 두 건의 단일군 JOURNAVX 4상 임상시험이 최근 완료되었으며 올 봄 의학 학회에서 발표될 예정입니다. 하나는 미용 및 재건 수술 분야이고, 다른 하나는 복강경 및 관절경 수술 분야입니다. 두 연구 모두에서 JOURNAVX는 다중양식 통증 치료(multimodal pain therapy)의 일부로 사용되었습니다.
The first study in plastic surgery procedures showed approximately 90% of patients remained opioid-free versus less than 10% opioid-free rates in the literature with standard of care for similar procedures. In the second study, which included arthroscopic knee and shoulder procedures as well as laparoscopic procedures, 76% of JOURNAVX patients remained opioid-free versus less than 50% opioid-free rates in the literature with standard of care for similar procedures. And in chronic neuropathic pain, our 2 suzetrigine Phase III studies in patients with diabetic peripheral neuropathy remain on track to complete enrollment by the end of this year.	첫 번째 성형외과 시술 연구에서는 약 90%의 환자가 오피오이드 무사용 상태를 유지했으며, 이는 유사한 시술에 대한 표준 치료법을 사용한 문헌상의 10% 미만의 오피오이드 무사용률과 비교됩니다. 관절경 무릎 및 어깨 시술과 복강경 시술을 포함한 두 번째 연구에서는 76%의 JOURNAVX 환자가 오피오이드 무사용 상태를 유지했으며, 이는 유사한 시술에 대한 표준 치료법을 사용한 문헌상의 50% 미만의 오피오이드 무사용률과 비교됩니다. 그리고 만성 신경병증성 통증 분야에서, 당뇨병성 말초신경병증 환자를 대상으로 한 2건의 suzetrigine 3상 임상시험은 올해 말까지 환자 등록을 완료할 예정대로 진행 중입니다.
With that, I'll turn the call over to Duncan to review the commercial highlights. Duncan J. McKechnie Chief Commercial Officer, Head of North America Commercial & Executive VP Thanks, Reshma. The focus of the commercial organization in 2025 was to drive multiple successful launches fueled by clear strategic intent, disciplined execution and targeted investments. We launched ALYFTREK in the U.S. and Europe, built momentum behind the launch of CASGEVY in the U.S., Europe and the Middle East and successfully executed on the first year of launch for JOURNAVX here in the U.S.	이제 Duncan에게 마이크를 넘겨 상업적 하이라이트를 검토하겠습니다. Duncan J. McKechnie 최고상업책임자, 북미 상업 부문 책임자 겸 전무이사 Reshma, 감사합니다. 2025년 상업 조직의 초점은 명확한 전략적 의도, 체계적인 실행 및 목표 지향적 투자를 통해 여러 성공적인 제품 출시를 추진하는 것이었습니다. 미국과 유럽에서 ALYFTREK을 출시했고, 미국, 유럽 및 중동에서 CASGEVY 출시의 모멘텀을 구축했으며, 미국에서 JOURNAVX의 출시 첫 해를 성공적으로 실행했습니다.
We're pleased with the progress we're making to diversify our revenue growth and treat patients in 4 diseases around the world. In cystic fibrosis, our goal has been to help patients get to carrier or normal levels of CFTR function as measured by sweat chloride. We've made incredible progress against this goal for patients with all mutations, all age ranges and all geographies. We now have 5 approved CFTR modulators, a decade plus of real-world evidence, over 77,000 patients on one of our CF therapies and access agreements in over 60 countries across 6 continents.	우리는 전 세계적으로 4가지 질환의 환자들을 치료하고 매출 성장을 다각화하는 데 있어 진전을 이루고 있어 기쁘게 생각합니다. 낭성섬유증의 경우, 우리의 목표는 환자들이 땀 염소 농도로 측정되는 CFTR 기능에서 보인자 또는 정상 수준에 도달할 수 있도록 돕는 것이었습니다. 우리는 모든 돌연변이, 모든 연령대, 모든 지역의 환자들을 대상으로 이 목표에 대해 놀라운 진전을 이루었습니다. 현재 우리는 5개의 승인된 CFTR 조절제, 10년 이상의 실제 임상 증거, 당사의 낭성섬유증 치료제 중 하나를 복용하는 77,000명 이상의 환자, 그리고 6개 대륙 60개국 이상에서의 접근 계약을 보유하고 있습니다.
We continue to drive growth from new patients, new launches, new geographies and new reimbursement agreements, all supported by an underlying 3% annual increase in the CF population over the last 5 years. Focusing now on ALYFTREK. The rollout in the U.S. and Europe continues to progress well. The vast majority of treatment-naive patients in countries where we have reimbursement are already on ALYFTREK. We also see continued ongoing transitions from TRIKAFTA to ALYFTREK and the majority of ALYFTREK scripts continue to come from switches.	우리는 신규 환자, 신규 출시, 신규 지역 및 신규 상환 계약을 통해 지속적으로 성장을 견인하고 있으며, 이 모든 것은 지난 5년간 연평균 3%의 CF 환자 수 증가라는 기저 요인에 의해 뒷받침되고 있습니다. 이제 ALYFTREK에 집중하겠습니다. 미국과 유럽에서의 출시가 순조롭게 진행되고 있습니다. 상환이 가능한 국가에서 치료 경험이 없는 환자들의 대다수가 이미 ALYFTREK을 복용하고 있습니다. 또한 TRIKAFTA에서 ALYFTREK으로의 지속적인 전환이 이루어지고 있으며, ALYFTREK 처방의 대부분은 약제 전환에서 나오고 있습니다.
ALYFTREK's improved sweat chloride profile and once-daily dosing versus TRIKAFTA are resonating with the clinical community even as we observe strong patient loyalty to TRIKAFTA. In Europe, we have already secured reimbursed access for ALYFTREK in key countries, for example, England, Ireland, Germany, Denmark and Norway. We also recently announced reimbursement for ALYFTREK in Australia, New Zealand and Italy, the latter enabling access for 1,500 patients to a CFTR modulator for the first time. Additionally, we continue to make excellent progress expanding geographically with meaningful contributions in 2025 from Brazil and Turkey.	ALYFTREK의 개선된 땀 염소 수치 프로파일과 TRIKAFTA 대비 1일 1회 투여는 TRIKAFTA에 대한 강력한 환자 충성도를 관찰하고 있음에도 불구하고 임상 커뮤니티에서 호응을 얻고 있습니다. 유럽에서는 이미 영국, 아일랜드, 독일, 덴마크, 노르웨이 등 주요 국가에서 ALYFTREK에 대한 보험 급여 접근성을 확보했습니다. 또한 최근 호주, 뉴질랜드, 이탈리아에서 ALYFTREK 급여를 발표했으며, 특히 이탈리아의 경우 1,500명의 환자가 처음으로 CFTR 조절제에 접근할 수 있게 되었습니다. 더불어, 브라질과 터키로부터 2025년에 의미 있는 기여를 받으며 지리적 확장에서 탁월한 진전을 지속하고 있습니다.
Overall, 2025 was another year of strong execution and growth in CF, and we will continue these efforts into 2026. Key drivers of growth for CF in '26 include continuing the launch of ALYFTREK globally, treating younger patients, expanding to additional geographies, securing access for patients and maintaining our comprehensive patient support programs. Turning now to CASGEVY, where we successfully moved from a foundational year in 2024 to a year of building significant momentum in 2025.	전반적으로 2025년은 CF 부문에서 강력한 실행력과 성장을 보여준 또 한 해였으며, 이러한 노력을 2026년에도 지속해 나갈 것입니다. 2026년 CF 부문의 주요 성장 동력으로는 ALYFTREK의 글로벌 출시 지속, 더 어린 환자들 치료, 추가 지역으로의 확대, 환자들의 치료 접근성 확보, 그리고 포괄적인 환자 지원 프로그램 유지 등이 있습니다. 이제 CASGEVY로 넘어가겠습니다. 2024년의 기반 구축 단계를 성공적으로 마치고 2025년에는 상당한 모멘텀을 구축한 한 해였습니다.
You can see the evidence of this acceleration in our excellent quarter 4 '25 results, where CASGEVY had 111 new patient initiations, 37 patients with first cell collections and 30 patients receiving infusions, driving $54 million in quarterly revenue. We also reached some notable reimbursement agreements for CASGEVY in quarter 4 '25. In the U.S., more than 30 states have joined the CMS cell and gene therapy access model, and there is now approximately 90% access for both Medicaid and commercial CASGEVY patients with the remainder having case-by-case access. In Europe, all countries and the U.K.	이러한 가속화의 증거는 2025년 4분기의 우수한 실적에서 확인할 수 있습니다. CASGEVY는 111명의 신규 환자 치료 개시, 37명의 환자 첫 세포 채취, 30명의 환자 주입을 기록하며 분기 매출 5,400만 달러를 달성했습니다. 또한 2025년 4분기에 CASGEVY에 대한 주목할 만한 상환 계약들을 체결했습니다. 미국에서는 30개 이상의 주가 CMS 세포 및 유전자 치료 접근 모델에 참여했으며, 현재 메디케이드와 민간보험 CASGEVY 환자의 약 90%가 보험 적용을 받고 있고 나머지는 개별 사례별로 접근이 가능합니다. 유럽에서는 모든 국가와 영국에서
are now providing reimbursed access and a recent landmark coverage decision by the Italian reimbursement body represents about 5,000 eligible TDT patients, half of Europe's beta thalassemia population. We anticipate seeing continued quarter-to-quarter variability in CASGEVY infusions in 2026 based on the duration of the patient journey and given the fact that patients themselves dictate when they wish to receive their infusion. We anticipate this will smooth out in 2027 and beyond as the number of patients at all stages of the treatment journey continues to build.	이제 상환 접근성을 제공하고 있으며, 최근 이탈리아 상환 기관의 획기적인 보험 적용 결정은 유럽 베타 지중해빈혈 환자의 절반에 해당하는 약 5,000명의 적격 TDT 환자를 대상으로 합니다. 환자 여정의 기간과 환자 본인이 주입 시기를 결정한다는 점을 고려할 때, 2026년에는 CASGEVY 주입에서 분기별 변동성이 지속될 것으로 예상합니다. 치료 여정의 모든 단계에 있는 환자 수가 계속 증가함에 따라 2027년 이후에는 이러한 변동성이 완화될 것으로 예상합니다.
Overall, we're very encouraged by the robust flow of patients in the U.S., in Europe and the Middle East moving from referral to cell collection and infusion as we drive towards realizing CASGEVY's multibillion-dollar potential. Moving to pain. I'm pleased to report that JOURNAVX achieved our 2025 launch objectives of: firstly, securing broad payer access; secondly, ensuring extensive hospital adoption; and thirdly, creating a broad prescriber base across both the hospital and retail segments. This launch strategy was designed to create a strong long-term foundation for years of growth with JOURNAVX.	전반적으로 우리는 의뢰에서 세포 채취 및 주입에 이르기까지 미국, 유럽 및 중동에서 환자들의 강력한 흐름에 매우 고무되어 있으며, CASGEVY의 수십억 달러 잠재력 실현을 향해 나아가고 있습니다. 통증 부문으로 넘어가겠습니다. JOURNAVX가 2025년 출시 목표를 달성했다는 것을 기쁘게 보고드립니다. 첫째, 광범위한 보험자 접근성 확보, 둘째, 광범위한 병원 채택 보장, 셋째, 병원과 소매 부문 모두에서 광범위한 처방자 기반 구축입니다. 이러한 출시 전략은 JOURNAVX의 수년간 성장을 위한 강력한 장기 기반을 마련하도록 설계되었습니다.
More than 550,000 JOURNAVX prescriptions were filled in 2025 with a roughly 50-50 split between hospital and retail channels. There were as many prescriptions written in the fourth quarter of 2025 as there were in the prior 3 quarters cumulatively, although I would note that quarter 4 revenue growth does not yet fully reflect the strong prescription growth given the continued utilization of our patient support programs. Importantly, more than 35,000 physicians wrote prescriptions for JOURNAVX in 2025, including orthopedic surgeons, general surgeons, anesthesiologists, pain specialists, dentists and general practitioners. Over 200 million lives now have access across all 3 national PBMs.	2025년에는 550,000건 이상의 JOURNAVX 처방이 조제되었으며, 병원과 리테일 채널 간 비율은 대략 50대 50으로 나타났습니다. 4분기에만 이전 3개 분기 누적 처방 건수만큼의 처방이 작성되었습니다. 다만 환자 지원 프로그램의 지속적인 활용으로 인해 4분기 매출 성장이 아직 강력한 처방 증가세를 완전히 반영하지는 못하고 있다는 점을 말씀드립니다. 중요한 점은 2025년에 정형외과 전문의, 일반외과 전문의, 마취과 전문의, 통증 전문의, 치과의사, 일반의를 포함하여 35,000명 이상의 의사가 JOURNAVX를 처방했다는 것입니다. 현재 3대 국가 PBM(약제급여관리기관) 전체를 통해 2억 명 이상이 보험 혜택을 받을 수 있습니다.
In addition, 21 states now provide unrestricted access for Medicaid recipients without prior authorization or step edit requirements. JOURNAVX has also been incorporated into formularies, order sets and/or discharge protocols across more than 950 hospitals and over 100 integrated delivery networks, a significant accomplishment in a short period of time and an indicator of the unmet need in this space. Perhaps most importantly, we estimate that about 420,000 Americans benefited from the inclusion of JOURNAVX in their treatment journey as an effective, well-tolerated non-opioid option for moderate to severe acute pain.	또한, 현재 21개 주에서 사전 승인이나 단계적 편집 요건 없이 메디케이드 수혜자들에게 무제한 접근을 제공하고 있습니다. JOURNAVX는 950개 이상의 병원과 100개 이상의 통합 의료 네트워크(IDN)의 처방집, 처방 세트 및/또는 퇴원 프로토콜에 포함되었으며, 이는 짧은 기간 내에 이룬 중요한 성과이자 이 분야의 미충족 수요를 보여주는 지표입니다. 가장 중요한 것은, 약 42만 명의 미국인들이 중등도에서 중증 급성 통증에 대한 효과적이고 내약성이 우수한 비오피오이드 옵션으로서 치료 과정에 JOURNAVX가 포함됨으로써 혜택을 받은 것으로 추정된다는 점입니다.
Looking ahead, given the strong adoption of JOURNAVX by hospitals and physicians and the progress we've made in securing payer coverage, we plan to double the size of our field force in quarter 2. We will also continue with a range of consumer engagement activities to drive meaningful prescription and revenue growth in 2026. This includes the recent launch of our first Vertex Connected TV campaign in January, which we are piloting in select markets. In 2026, we expect to more than triple the number of JOURNAVX prescriptions compared to approximately 550,000 written in 2025.	앞으로 병원과 의사들의 JOURNAVX에 대한 강력한 채택과 보험사 보장 확보에서 이룬 진전을 고려할 때, 우리는 2분기에 영업 인력 규모를 두 배로 늘릴 계획입니다. 또한 2026년 의미 있는 처방 및 매출 성장을 견인하기 위해 다양한 소비자 참여 활동을 지속할 것입니다. 여기에는 1월에 선별된 시장에서 시범 운영 중인 Vertex의 첫 번째 커넥티드 TV 캠페인 출시가 포함됩니다. 2026년에는 2025년에 작성된 약 55만 건 대비 JOURNAVX 처방 건수가 3배 이상 증가할 것으로 예상합니다.
As we work to finalize access and gain coverage with additional payers, including Medicare Part D plans, we have made the strategic decision to maintain the patient support program for those patients not covered by their insurance. As this PSP program sunsets and gross to net normalizes in late 2026, early 2027, we expect prescription growth to increasingly drive meaningful revenue growth, especially in the latter half of the year. Our expectation is that JOURNAVX gross to net will ultimately settle at levels comparable to other branded medicines.	저희가 메디케어 파트 D 플랜을 포함한 추가 보험사들과의 접근성 확보 및 보장 범위 확정 작업을 진행하는 동안, 보험 적용을 받지 못하는 환자들을 위해 환자 지원 프로그램을 유지하기로 전략적 결정을 내렸습니다. 이러한 PSP 프로그램이 종료되고 2026년 후반에서 2027년 초반에 매출총이익률(gross to net)이 정상화되면, 처방 증가가 의미 있는 매출 성장을 견인할 것으로 예상하며, 특히 하반기에 그러할 것입니다. 저희는 JOURNAVX의 매출총이익률이 궁극적으로 다른 브랜드 의약품들과 비슷한 수준으로 안착할 것으로 기대하고 있습니다.
We're excited to continue to drive a transformation in the management of the 80 million Americans with moderate to severe acute pain each year by offering a safe and effective non-opioid treatment option and to build another multibillion-dollar franchise for Vertex. Turning now to our emerging renal business. We are partnering with and investing in the nephrology community for the long term, and povetacicept is the first in a series of potentially transformative medicines that tackle the underlying cause of several renal diseases, IgAN, PMN, AMKD and ADPKD.	저희는 매년 중등도에서 중증의 급성 통증을 겪는 8천만 명의 미국인들에게 안전하고 효과적인 비오피오이드 치료 옵션을 제공함으로써 통증 관리의 혁신을 지속적으로 주도하고, Vertex의 또 다른 수십억 달러 규모 프랜차이즈를 구축하게 되어 기쁩니다. 이제 신흥 신장 사업 부문으로 넘어가겠습니다. 저희는 신장내과 커뮤니티와 장기적으로 파트너십을 맺고 투자하고 있으며, povetacicept는 여러 신장 질환인 IgAN, PMN, AMKD 및 ADPKD의 근본 원인을 해결하는 잠재적 혁신 의약품 시리즈의 첫 번째 제품입니다.
We anticipate that the renal franchise will ultimately rival the scale of our CF business, and we're seeking to bring the best elements of our success in CF to these kidney disease areas. These best practices include an intense focus on the patient, an unrelenting commitment to serial innovation in R&D, a clear high science sell to specialist physicians and disciplined execution in securing reimbursed access here in the U.S. and around the world. We will also offer comprehensive patient support programs for eligible patients to remove access challenges and enable them to more seamlessly obtain the medicine that HCPs prescribe.	저희는 신장 프랜차이즈가 궁극적으로 CF 사업의 규모에 필적할 것으로 예상하고 있으며, CF에서의 성공 요소들을 이러한 신장 질환 영역에 적용하고자 합니다. 이러한 모범 사례에는 환자에 대한 집중적인 관심, R&D에서의 지속적인 혁신에 대한 확고한 의지, 전문의들을 대상으로 한 명확한 고도 과학적 영업, 그리고 미국과 전 세계에서 보험 급여 접근성을 확보하는 체계적인 실행이 포함됩니다. 또한 적격 환자들을 위한 포괄적인 환자 지원 프로그램을 제공하여 접근성 장벽을 제거하고, 의료진이 처방한 의약품을 보다 원활하게 받을 수 있도록 할 것입니다.
We believe our experience, focus and capabilities equip us to win in renal and deliver substantial value to both patients and health care providers. Povetacicept's potential best-in-class profile enables us to clearly distinguish it within the IgA nephropathy landscape, setting it apart from other therapies. As Reshma detailed, pove is an engineered fusion protein designed specifically to address B cell autoimmune diseases with a strong clinical profile that is further supported by an easy-to-use small volume auto-injector administered at home every 4 weeks.	우리는 우리의 경험, 집중력 및 역량이 신장 질환 분야에서 성공하고 환자와 의료 서비스 제공자 모두에게 상당한 가치를 제공할 수 있게 해준다고 믿습니다. Povetacicept의 잠재적 동종최강(best-in-class) 프로파일은 IgA 신증 치료 환경에서 이를 명확하게 차별화하여 다른 치료법들과 구별되게 합니다. Reshma가 자세히 설명했듯이, pove는 B세포 자가면역 질환을 해결하기 위해 특별히 설계된 엔지니어링 융합 단백질로, 4주마다 가정에서 투여되는 사용하기 쉬운 소용량 자동주입기로 더욱 뒷받침되는 강력한 임상 프로파일을 가지고 있습니다.
The importance of this insight has been borne out in our recent research with nephrologists who highlight the importance of payer access and preference for an auto-injector versus prefilled syringe in their treatment decisions. This market research with nephrologists reinforces what we've seen in the biologics space many times over. Commercial excellence, combined with patient convenience and ease of use of the medicine are critical drivers of market share. We began preparing for povetacicept's launch last year by building a commercial team for renal and engaging payers to ensure broad access.	이러한 통찰의 중요성은 신장내과 전문의들을 대상으로 한 최근 연구에서 입증되었습니다. 이들은 치료 결정을 내릴 때 보험 접근성과 미리 충전된 주사기 대비 자동 주입기에 대한 선호도의 중요성을 강조했습니다. 신장내과 전문의들과의 이러한 시장 조사는 우리가 바이오의약품 분야에서 여러 차례 목격해온 것을 재확인시켜 줍니다. 환자 편의성 및 의약품 사용의 용이성과 결합된 상업적 우수성이 시장 점유율의 핵심 동인이라는 것입니다. 우리는 작년부터 신장 분야 상업 팀을 구축하고 광범위한 접근성을 보장하기 위해 보험사들과 협력함으로써 포베타시셉트의 출시를 준비해 왔습니다.
We're completing the staffing of our teams, and the first contingent of our field team is already trained and actively engaging customers and providing disease education. As noted above, we're also developing a comprehensive renal patient support program based on our decade-plus of experience supporting cystic fibrosis patients. In summary, each of our commercialization areas reflects a clear strategic intent and an ambitious approach to both established and future launches.	저희는 팀 구성을 완료하고 있으며, 첫 번째 현장팀 인력은 이미 교육을 마치고 고객들과 적극적으로 소통하며 질환 교육을 제공하고 있습니다. 앞서 언급한 바와 같이, 저희는 낭포성 섬유증 환자들을 지원해온 10년 이상의 경험을 바탕으로 포괄적인 신장 환자 지원 프로그램도 개발하고 있습니다. 요약하자면, 저희의 각 상업화 영역은 명확한 전략적 의도와 기존 및 향후 출시 제품 모두에 대한 야심찬 접근 방식을 반영하고 있습니다.
Our 2025 performance positions the portfolio for continued revenue growth, deeper market penetration and most importantly, broader patient impact across cystic fibrosis, hematological disorders, moderate to severe acute pain and potentially in the future, multiple renal diseases. I'll now turn the call over to Charlie for our financial results and outlook. Charles Wagner Executive VP, COO & CFO Thanks, Duncan.	저희 2025년 실적은 포트폴리오가 지속적인 매출 성장, 더 깊은 시장 침투, 그리고 가장 중요하게는 낭포성 섬유증, 혈액학적 질환, 중등도에서 중증 급성 통증, 그리고 잠재적으로 향후 다양한 신장 질환 전반에 걸쳐 더 광범위한 환자 영향력을 발휘할 수 있도록 자리매김하고 있습니다. 이제 재무 실적과 전망에 대해 Charlie에게 마이크를 넘기겠습니다. Charles Wagner 최고재무책임자(CFO) 겸 최고운영책임자(COO), 전무이사 감사합니다, Duncan.
I'm pleased to share the details of Vertex's strong financial performance in the fourth quarter and for the full year 2025, which stands as a testament to our market leadership, the strength of our product portfolio and our disciplined approach to investment and operational management. In the fourth quarter, total revenue reached $3.2 billion, a 10% increase compared to Q4 2024. For the full year, total revenue was $12 billion, an increase of 9% versus 2024. These results reflect our consistent commercial execution, durable CF franchise strength and expansion into new high-value disease areas.	버텍스의 4분기 및 2025년 전체 연도의 견고한 재무 성과에 대한 세부 사항을 공유하게 되어 기쁩니다. 이는 우리의 시장 선도력, 제품 포트폴리오의 강점, 그리고 투자 및 운영 관리에 대한 규율 있는 접근 방식을 입증하는 것입니다. 4분기 총매출은 32억 달러로 2024년 4분기 대비 10% 증가했습니다. 연간 총매출은 120억 달러로 2024년 대비 9% 증가했습니다. 이러한 실적은 우리의 일관된 상업적 실행력, 지속 가능한 CF(낭포성 섬유증) 프랜차이즈 강점, 그리고 새로운 고부가가치 질환 영역으로의 확장을 반영합니다.
Our cystic fibrosis therapies remain the foundation of our revenue and cash flow with full year 2025 growth of 7% globally. CF revenue in the U.S. grew 11% year-over-year, largely due to pediatric uptake, ongoing strength in TRIKAFTA and ALYFTREK, higher realized net prices and a modest benefit from channel inventory in the fourth quarter. Internationally, CF revenue grew 2% year-over-year, reflecting the ongoing penetration of Kaftrio in established markets and contributions from ALYFTREK in countries where reimbursed, partly offset by the previously communicated $200 million decline in Russia sales for the year.	낭포성 섬유증 치료제는 여전히 당사 매출과 현금흐름의 근간을 이루고 있으며, 2025년 연간 전 세계 기준 7% 성장을 기록했습니다. 미국 내 CF 매출은 전년 대비 11% 증가했는데, 이는 주로 소아 환자 증가, TRIKAFTA와 ALYFTREK의 지속적인 강세, 실현 순가격 상승, 그리고 4분기 유통채널 재고 증가에 따른 소폭의 긍정적 효과에 기인합니다. 해외 CF 매출은 전년 대비 2% 증가했으며, 이는 기존 시장에서 Kaftrio의 지속적인 침투와 보험급여가 적용된 국가들에서 ALYFTREK의 기여가 반영된 결과입니다. 다만 이는 이전에 공지한 바 있는 러시아 매출의 연간 2억 달러 감소분으로 일부 상쇄되었습니다.
CASGEVY achieved $54 million in revenue in Q4 and $116 million for the full year 2025 and during Q4 demonstrated continued momentum in patient initiations and first cell collections. JOURNAVX delivered $27 million in sales in the fourth quarter and $60 million for the full year, with substantial growth in quarterly prescriptions since its launch in Q1 of 2025. Note that JOURNAVX gross to net was significantly impacted by our patient support program in 2025, and that impact will diminish over the course of 2026. Our increasingly diversified commercial portfolio now spanning 4 disease areas is driving new revenue streams and adding to our near- and long-term growth profile.	CASGEVY는 4분기에 5,400만 달러의 매출을 달성했으며, 2025년 전체로는 1억 1,600만 달러를 기록했습니다. 4분기 동안 환자 치료 개시 및 첫 세포 채취에서 지속적인 모멘텀을 보여주었습니다. JOURNAVX는 4분기에 2,700만 달러의 매출을 올렸으며, 2025년 1분기 출시 이후 분기별 처방 건수가 크게 증가하며 연간 6,000만 달러를 달성했습니다. 참고로 JOURNAVX의 총매출 대비 순매출(gross to net)은 2025년 환자 지원 프로그램으로 인해 상당한 영향을 받았으며, 이러한 영향은 2026년 동안 점차 감소할 것입니다. 현재 4개 질환 영역에 걸쳐 점점 더 다각화되고 있는 우리의 상업용 포트폴리오는 새로운 수익원을 창출하고 있으며, 단기 및 장기 성장 프로필에 기여하고 있습니다.
Our fourth quarter gross margin of 85.7% reflects this product mix as well as investment in manufacturing optimization for our diversifying portfolio. I would add that Q4 gross margin is a reasonable proxy for what to expect in 2026. Turning to operating expenses. Q4 2025 combined non-GAAP R&D, acquired IP R&D and SG&A expenses totaled $1.4 billion, up 5% year-over-year and reflect our strategic investments in product launches, principally in pain and late-stage pipeline programs. Fourth quarter non-GAAP operating expenses included $56.5 million of AIPR&D expense or approximately $0.22 per share.	4분기 매출총이익률 85.7%는 이러한 제품 믹스와 다각화되는 포트폴리오를 위한 제조 최적화 투자를 반영한 것입니다. 4분기 매출총이익률이 2026년에 예상할 수 있는 합리적인 지표라는 점을 덧붙이고 싶습니다. 영업비용으로 넘어가겠습니다. 2025년 4분기 비-GAAP 기준 연구개발비, 취득 지적재산권 연구개발비, 판매관리비를 합한 총액은 14억 달러로 전년 동기 대비 5% 증가했으며, 이는 주로 통증 분야 제품 출시와 후기 임상 파이프라인 프로그램에 대한 전략적 투자를 반영한 것입니다. 4분기 비-GAAP 영업비용에는 취득 지적재산권 연구개발비 5,650만 달러가 포함되어 있으며, 이는 주당 약 0.22달러에 해당합니다.
This fourth quarter BD activity included an exclusive global license agreement with WuXi Biologics to develop and commercialize a trispecific T cell engager for B-cell-mediated autoimmune diseases. This asset is currently in preclinical development. For the full year, combined non-GAAP R&D, acquired IPR&D and SG&A expenses totaled $5.1 billion, consistent with our previous guidance. Excluding acquired IPR&D, the increase versus prior year was primarily driven by the acceleration of late-stage clinical programs in renal medicine and ongoing expansion of commercial and marketing activities to support the launch of JOURNAVX and upcoming launches in renal.	이번 4분기 사업개발 활동에는 WuXi Biologics와의 전세계 독점 라이선스 계약이 포함되었으며, 이는 B세포 매개 자가면역질환 치료를 위한 삼중특이 T세포 결합체(trispecific T cell engager)를 개발하고 상용화하기 위한 것입니다. 이 자산은 현재 전임상 개발 단계에 있습니다. 연간 기준으로, 비GAAP 연구개발비, 취득 진행중인 연구개발비(acquired IPR&D), 그리고 판매관리비를 합산한 금액은 51억 달러로, 이는 기존 가이던스와 일치합니다. 취득 진행중인 연구개발비를 제외하면, 전년 대비 증가분은 주로 신장의학 분야의 후기 임상 프로그램 가속화와 JOURNAVX 출시 지원 및 신장 분야의 향후 출시를 위한 상업 및 마케팅 활동의 지속적인 확대에 기인합니다.
The fourth quarter 2025 non-GAAP effective tax rate was 13.5%, reflecting increased utilization of onetime tax credits and our full year 2025 non-GAAP effective tax rate was 17.3%. Q4 '25 non-GAAP net income was $1.3 billion, up 24% year-over-year, delivering $5.03 of earnings per share, up 26% versus the prior year. Full year 2025 non-GAAP net income of $4.7 billion resulted in $18.40 of EPS. Vertex ended 2025 with $12.3 billion in cash, cash equivalents and marketable securities. Our strong balance sheet positions us to continue investments in both internal and external innovation.	2025년 4분기 비-GAAP 유효세율은 13.5%로, 일회성 세액공제의 활용 증가를 반영했으며, 2025년 전체 연도 비-GAAP 유효세율은 17.3%였습니다. 2025년 4분기 비-GAAP 순이익은 13억 달러로 전년 동기 대비 24% 증가했으며, 주당순이익은 5.03달러로 전년 대비 26% 증가했습니다. 2025년 전체 연도 비-GAAP 순이익은 47억 달러로 주당순이익 18.40달러를 기록했습니다. Vertex는 2025년 말 기준 현금, 현금성자산 및 유가증권으로 123억 달러를 보유하고 있습니다. 우리의 탄탄한 재무구조는 내부 및 외부 혁신에 대한 지속적인 투자를 가능하게 합니다.
During 2025, we increased our repurchase activity, buying approximately 4.8 million shares for roughly $2 billion. This reflects our ongoing commitment to returning value to shareholders while maintaining the flexibility to act on growth opportunities. Let me now turn to guidance for 2026. We expect full year 2026 total company revenue to be in the range of $12.95 billion to $13.1 billion, representing 8% to 9% growth versus the prior year. This outlook anticipates continued solid performance from our CF franchise and a $500 million or greater revenue contribution from non-CF products, including greater volumes of patient infusions for CASGEVY and a ramp of JOURNAVX prescriptions.	2025년 동안 당사는 자사주 매입 활동을 확대하여 약 480만 주를 약 20억 달러에 매입했습니다. 이는 성장 기회에 대응할 수 있는 유연성을 유지하면서 주주들에게 가치를 환원하려는 당사의 지속적인 노력을 반영합니다. 이제 2026년 가이던스로 넘어가겠습니다. 당사는 2026년 회계연도 전체 회사 매출이 129억 5천만 달러에서 131억 달러 범위가 될 것으로 예상하며, 이는 전년 대비 8%에서 9%의 성장을 나타냅니다. 이러한 전망은 CF 프랜차이즈의 지속적인 견조한 실적과 CASGEVY의 환자 투여 물량 증가 및 JOURNAVX 처방 증가를 포함한 비CF 제품으로부터 5억 달러 이상의 매출 기여를 예상하고 있습니다.
In Q1 2026, we anticipate year-over-year total revenue growth of approximately 7% with growth accelerating thereafter and building towards our full year guidance. Additionally, we expect combined non-GAAP operating expenses to be in the range of $5.65 billion to $5.75 billion as we continue to invest in our late-stage clinical pipeline and commercial buildouts in support of new launches and revenue diversification, particularly for JOURNAVX in acute pain and for renal. We anticipate our non-GAAP effective tax rate to be in the range of 19.5% to 20.5% for 2026 as we do not expect a repeat of the onetime tax benefits we experienced in 2025.	2026년 1분기에는 전년 대비 총 매출이 약 7% 성장할 것으로 예상하며, 이후 성장세가 가속화되어 연간 가이던스 달성을 향해 나아갈 것입니다. 또한, 후기 임상 파이프라인과 신규 출시 및 매출 다각화를 지원하기 위한 상업적 인프라 구축, 특히 급성 통증 치료제 JOURNAVX와 신장 질환 분야에 대한 지속적인 투자로 인해 non-GAAP 기준 영업비용 합계는 56억 5천만 달러에서 57억 5천만 달러 범위가 될 것으로 예상합니다. 2026년 non-GAAP 기준 유효세율은 19.5%에서 20.5% 범위가 될 것으로 전망하는데, 이는 2025년에 경험했던 일회성 세금 혜택이 반복되지 않을 것으로 예상하기 때문입니다.
In addition, based on our understanding of current rules, we do not expect a material impact from tariffs given our diversified supply chain and large U.S. manufacturing presence, but this outlook is subject to change. In summary, 2025 was a year of very strong performance, continued execution on our commercial priorities and clinical programs and further strengthening of our robust financial foundation. As we turn to 2026 and beyond, Vertex remains well positioned to continue expanding our impact for patients, investors and all stakeholders. We look forward to updating you on our progress on future calls, and I'll now ask Susie to begin the Q&A period.	또한, 현행 규정에 대한 저희의 이해를 바탕으로, 다각화된 공급망과 대규모 미국 내 제조 시설을 고려할 때 관세로 인한 중대한 영향은 예상하지 않고 있습니다. 다만 이러한 전망은 변경될 수 있습니다. 요약하자면, 2025년은 매우 강력한 실적을 달성하고, 상업적 우선순위와 임상 프로그램을 지속적으로 실행하며, 견고한 재무 기반을 더욱 강화한 한 해였습니다. 2026년과 그 이후를 바라보면서, Vertex는 환자, 투자자 및 모든 이해관계자들을 위한 영향력을 지속적으로 확대할 수 있는 좋은 위치에 있습니다. 향후 컨퍼런스 콜에서 저희의 진행 상황을 업데이트해 드리기를 기대하며, 이제 Susie에게 질의응답 시간을 시작하도록 요청하겠습니다.

📌 요약

# Vertex Pharmaceuticals Q4 2025 실적 발표 요약

## 주요 재무 성과
- **4Q25 매출**: $3.2B (+10% YoY), **연간 매출**: $12B (+9% YoY)
- **CF 사업**: 연간 7% 성장 (미국 11%, 해외 2%), 러시아 매출 $200M 감소 영향
- **신규 제품**: CASGEVY 연간 $116M (4Q $54M), JOURNAVX 연간 $60M (4Q $27M, 처방 급증하나 환자지원프로그램으로 매출 인식 지연)
- **4Q 순이익**: $1.3B (+24% YoY), EPS $5.03 (+26% YoY)
- **2026 가이던스**: 매출 $12.95~13.1B (8~9% 성장), 비CF 제품 $500M+ 기여 예상, 영업비용 $5.65~5.75B

## 파이프라인 및 전략적 진전
- **CF**: ALYFTREK 2~5세 P3 성공 (sweat chloride 9.6 감소, 65%가 정상 수준 달성), 상반기 규제 제출 예정, 1~2세 연구 진행 중
- **신장 질환**: Povetacicept IgAN BLA 롤링 제출 중 (상반기 완료 목표), 막성신병증 P2/3 여름 진입 예정, 중증근무력증 P2 상반기 개시, Inaxaplin AMPLITUDE 등록 완료
- **CASGEVY**: 5~11세 미국 승인 상

❓ Q&A

Original	Translation
Operator: [Operator Instructions] And our first question will come from Cory Kasimov with Evercore ISI.	Operator: 30000 [운영자 안내] 첫 번째 질문은 에버코어 ISI의 코리 카시모브 님께서 주시겠습니다.
Cory Kasimov: Evercore ISI Institutional Equities, Research Division Probably not surprising that it's on pove. Curious how you view the risk of potential hypogamma adverse events and how this could ultimately impact the label, if at all?	Cory Kasimov: 포베에 관한 질문이라는 것은 놀랍지 않습니다. 잠재적인 저감마글로불린혈증 부작용 사례의 위험성을 어떻게 보고 계시는지, 그리고 이것이 궁극적으로 라벨에 어떤 영향을 미칠 수 있을지 궁금합니다.
Reshma Kewalramani: CEO, President & Director Cory, this is Reshma. Let me take that one. On hypogammaglobulinemia, that's to say low IgG levels. The way BAFF APRIL inhibitors work, you're going to see decrease in IgG. It's part and parcel of the mechanism of action. But the important question you're asking is what does that mean, if anything, on safety? So the data that we've shown is RUBY-3, the 80-milligram RUBY-3 cohort that we showed at ASN in November, what you see there is there are actually no SAEs, none of infection. It doesn't matter what IgG level you look at. There were simply none. That's good news. There was a single patient with IgG levels of less than 300 milligrams. That was a threshold we used. It was not associated with any serious infection and there was no severe infection either. And on average, when you look at the IgG levels from the RUBY-3 IgAN study, the average value was within the normal range, so let's say, around 700 mg. So when I look at that, I don't really see anything there. And I think that when you look at the overall benefit risk, including IgG levels, but look at everything as a whole, it looks really very good.	Reshma Kewalramani: 코리, 레쉬마입니다. 제가 답변드리겠습니다. 저감마글로불린혈증(hypogammaglobulinemia), 즉 낮은 IgG 수치에 대해 말씀드리면, BAFF APRIL 억제제의 작용 메커니즘상 IgG 감소는 나타나게 됩니다. 이는 작용 기전의 일부입니다. 하지만 중요한 질문은 이것이 안전성 측면에서 어떤 의미가 있느냐는 것이죠. 저희가 제시한 데이터를 보면, 11월 ASN에서 발표한 RUBY-3의 80밀리그램 코호트 결과에서 실제로 중대한 이상반응(SAE)이 전혀 없었습니다. 감염 관련해서도 전혀 없었습니다. IgG 수치가 어느 수준이든 상관없이 말입니다. 단순히 없었습니다. 이는 좋은 소식입니다. IgG 수치가 300밀리그램 미만인 환자가 한 명 있었는데, 이는 저희가 설정한 기준치였습니다. 이 환자도 중증 감염과는 전혀 연관이 없었고, 심각한 감염도 없었습니다. RUBY-3 IgAN 연구의 IgG 수치를 평균적으로 살펴보면, 평균값이 정상 범위 내에 있었습니다. 약 700mg 정도였죠. 그래서 제가 볼 때는 특별히 우려할 만한 부분이 없다고 봅니다. IgG 수치를 포함해서 전반적인 유익성-위험성 균형을 종합적으로 평가해보면, 실제로 매우 양호한 결과를 보이고 있습니다.
Operator: The next question will come from Salveen Richter with Goldman Sachs.	Operator: 다음 질문은 골드만삭스의 Salveen Richter로부터 받겠습니다.
Salveen Richter: Goldman Sachs Group, Inc., Research Division With regard to the guidance here, is there any way you could help us understand what's baked into the guide for the CF component relative to ALYFTREK and TRIKAFTA? And on ALYFTREK in particular, you had a strong quarter. So walk us through the contributing factors here as we think of the trajectory for 2026.	Salveen Richter: 가이던스와 관련해서, CF 부문에서 ALYFTREK과 TRIKAFTA에 대해 어떤 내용이 반영되어 있는지 설명해 주실 수 있을까요? 특히 ALYFTREK의 경우 이번 분기 실적이 강했는데, 2026년 궤적을 생각할 때 기여 요인들에 대해 설명해 주시기 바랍니다.
Reshma Kewalramani: CEO, President & Director I'm going to split that question and ask Charlie to go first on the guide, and then I'll ask Duncan to comment on the market dynamics that led to the ALY numbers we shared.	Reshma Kewalramani: CEO, 사장 겸 이사 그 질문을 나눠서 먼저 Charlie에게 가이던스에 대해 답변하도록 하고, 그 다음 Duncan에게 우리가 공유한 ALY 수치로 이어진 시장 역학에 대해 설명하도록 하겠습니다.
Charles Wagner: Executive VP, COO & CFO Yes, Salveen, no additional color on the guidance. Obviously, total revenue guidance of $12.95 billion to $13.1 billion, so 8% to 9% for the year. Within that, a contribution -- a non-CF contribution of $500 million or more. Within CF, we're not going to break it down further in terms of ALY versus other products. Maybe Duncan can comment on the dynamics in ALY that we're seeing right now.	Charles Wagner: 네, 살빈, 가이던스에 대해 추가로 말씀드릴 내용은 없습니다. 보시다시피 전체 매출 가이던스는 129억 5천만 달러에서 131억 달러로, 연간 8%에서 9% 성장입니다. 그 안에서 비낭포성 섬유증(non-CF) 부문이 5억 달러 이상 기여할 것으로 예상하고 있습니다. 낭포성 섬유증(CF) 부문 내에서는 ALY와 다른 제품들을 더 세분화해서 말씀드리지는 않을 예정입니다. 현재 ALY에서 보이고 있는 시장 동향에 대해서는 던컨이 설명해드릴 수 있을 것 같습니다.
Duncan J. McKechnie: Chief Commercial Officer, Head of North America Commercial & Executive VP Sure. Thanks for the question, Salveen. So I'd say the fourth quarter was buoyed by the international launch. So we, as you know, secured reimbursement in Europe, in countries like the U.K., Germany, Denmark, Ireland, Norway in 2025. So that really helped drive some of the numbers that we saw in the latter part of 2025, and we expect that to continue obviously into 2026.	Duncan J. McKechnie: 감사합니다, Salveen. 4분기 실적은 해외 출시에 힘입은 바가 크다고 말씀드릴 수 있습니다. 아시다시피 저희는 2025년에 영국, 독일, 덴마크, 아일랜드, 노르웨이 등 유럽 국가들에서 보험급여를 확보했습니다. 이것이 2025년 후반에 나타난 실적 수치를 견인하는 데 실질적으로 도움이 되었고, 이러한 흐름은 당연히 2026년에도 지속될 것으로 예상하고 있습니다.
Operator: The next question will come from Geoff Meacham with Citibank.	Operator: 다음 질문은 씨티은행의 제프 미첨 님께서 주시겠습니다.
Geoffrey Meacham: Citigroup Inc., Research Division Just have a couple. The first one, you guys seem really excited about Pove's potential as well as the renal space. I guess the question is, is there work to do on the payer side when you think about access and reimbursement and maybe cost benefit? When you look historically, Reshma, renal hasn't been a category where you get higher realized value, but obviously, a new MOA can help that. And then just a follow-up on ALY. Is there more interest in the U.S. in using sweat chloride as a disease biomarker? And you mentioned the European launch. I mean, how would you characterize maybe the awareness and willingness to switch to ALY compared to the U.S.	Geoffrey Meacham: 몇 가지 질문 드리겠습니다. 첫 번째로, Pove의 잠재력과 신장 분야에 대해 상당히 기대하고 계신 것 같습니다. 질문은, 보험 접근성과 상환, 그리고 비용 대비 효과 측면에서 보험사들과 해야 할 작업이 있는지입니다. 역사적으로 보면 Reshma, 신장 분야는 높은 실현 가치를 얻는 카테고리가 아니었는데, 물론 새로운 작용 기전(MOA)이 이를 개선할 수 있을 것 같습니다. 그리고 ALY에 대한 후속 질문입니다. 미국에서 땀 염화물을 질병 바이오마커로 사용하는 것에 대한 관심이 더 높아지고 있나요? 그리고 유럽 출시를 언급하셨는데, 미국과 비교했을 때 ALY로 전환하려는 인식과 의지를 어떻게 평가하시는지 궁금합니다.
Reshma Kewalramani: CEO, President & Director All right. Jeff, I'm going to ask Duncan to comment on both, but we'll take it in 2 parts. Let's do ALY first, Duncan. How do folks -- how does the community think about sweat chloride U.S. versus ex-U.S.? How do you see the uptake? And then let's get to pove. Geoff, you are absolutely right to detect a ton of enthusiasm in our voice on Pove. It's not just about pove in IgAN, but it's pove in membranous and in myasthenia. And it is getting close to the time where we think we're going to have the results to share and close to the time where we think we're going to be able to file. So enthusiasm is certainly building internally. Duncan, on the Pove question, it was about reimbursement and how you're seeing that.	Reshma Kewalramani: 좋습니다, Jeff. 두 가지 질문 모두 Duncan이 답변하도록 하겠습니다만, 두 부분으로 나눠서 진행하겠습니다. 먼저 ALY부터 시작하죠, Duncan. 땀 염화물 검사(sweat chloride)에 대해 미국과 미국 외 지역에서 의료계가 어떻게 생각하는지, 그리고 수용도는 어떻게 보시는지 말씀해 주시죠. 그 다음 pove에 대해 이야기하겠습니다. Geoff, pove에 대한 저희의 목소리에서 엄청난 열정을 감지하신 것이 정확합니다. 이건 단순히 IgAN에서의 pove만이 아니라, 막성 신병증(membranous)과 중증 근무력증(myasthenia)에서의 pove이기도 합니다. 그리고 결과를 공유할 수 있는 시점과 허가 신청을 할 수 있는 시점이 가까워지고 있습니다. 그래서 내부적으로 확실히 기대감이 높아지고 있습니다. Duncan, pove 질문은 보험 급여와 관련해서 어떻게 보고 계신지에 대한 것이었습니다.
Duncan J. McKechnie: Chief Commercial Officer, Head of North America Commercial & Executive VP Yes. So ALY, first.	Duncan J. McKechnie: 네, 먼저 ALY에 대해 말씀드리겠습니다.
Reshma Kewalramani: CEO, President & Director	Reshma Kewalramani: I notice that you've only provided a title/role ("CEO, President & Director") but no actual spoken content to translate. According to the instructions, I should only translate the spoken content from the management response, not include speaker names or titles. Could you please provide the actual Q&A content that needs to be translated? For example, the response that the CEO, President & Director gave during the earnings call?
Duncan J. McKechnie: Chief Commercial Officer, Head of North America Commercial & Executive VP Thanks for the question, Geoff. So as far as the interest in sweat chloride is concerned, in general terms from a physician level, the level of sort of understanding and interest in the connection between sweat chloride and CFTR function is, by and large, similar in the U.S. to Europe. There are no major differences in that regard. In terms of your question about willingness to switch, as you know, there are some different dynamics with regard to the labeling between the U.S. and Europe, meaning that there are fewer liver function and liver monitoring requirements in Europe. So that has an impact on the dynamic. The other comment I would make as well is we always see more rapid uptake in naive patients and as per the prepared remarks, there are, for example, 1,500 naive patients in Italy that have just been reimbursed for CFTR modulator for the first time ever. So we would anticipate rapid uptake in that particular patient population. On the first part, actually of your question, povetacicept and our engagements with payers and the payer community, I would make just a couple of comments. Firstly, we started engaging with the payers in July last year. We've, at this point, had 74 engagements with multiple payers that cover over 210 million lives. And I would say those conversations are going extremely well. They are very well educated on IgAN, and they are very interested in the products that are coming to the market. So we feel really good about where we're at with our engagements with payers so far and where those will go in the future.	Duncan J. McKechnie: 질문 감사합니다, Geoff. 땀 염소 농도에 대한 관심과 관련해서 말씀드리면, 의사들 차원에서 땀 염소 농도와 CFTR 기능 간의 연관성에 대한 이해도와 관심 수준은 대체로 미국과 유럽이 비슷합니다. 그 부분에 있어서는 큰 차이가 없습니다. 치료제 전환 의향에 대한 질문과 관련해서는, 아시다시피 미국과 유럽 간에 라벨링(제품 표시사항)과 관련된 몇 가지 다른 역학관계가 있습니다. 유럽에서는 간 기능 검사 및 간 모니터링 요구사항이 더 적다는 의미입니다. 그래서 이것이 역학관계에 영향을 미치고 있습니다. 또한 덧붙이자면, 우리는 항상 미경험 환자들에게서 더 빠른 도입률을 보게 됩니다. 앞서 말씀드린 것처럼, 예를 들어 이탈리아에는 1,500명의 미경험 환자들이 있는데, 이들은 이번에 처음으로 CFTR 조절제에 대한 급여를 받게 되었습니다. 따라서 우리는 이 특정 환자군에서 빠른 도입을 예상하고 있습니다. 질문의 첫 번째 부분인 포베타시셉트(povetacicept)와 보험지불자들과의 협의에 대해서는 몇 가지 말씀드리겠습니다. 먼저, 우리는 작년 7월부터 보험지불자들과 협의를 시작했습니다. 현재까지 2억 1천만 명 이상을 커버하는 여러 보험지불자들과 74건의 협의를 진행했습니다. 이러한 대화들은 매우 순조롭게 진행되고 있다고 말씀드릴 수 있습니다. IgAN에 대해 매우 잘 알고 계시고, 시장에 출시되는 제품들에 대해서도 상당한 관심을 보이고 있습니다. 그래서 지금까지 보험사들과의 협의 진행 상황과 향후 전망에 대해 매우 긍정적으로 보고 있습니다.
Operator: The next question will come from Tazeen Ahmad with Bank of America.	Operator: 다음 질문은 뱅크 오브 아메리카의 Tazeen Ahmad님께서 주시겠습니다.
Tazeen Ahmad: BofA Securities, Research Division With relation to pove, can we talk about what you're expecting to show on proteinuria? Like what results do you think would provide, in your mind, medically clinically differentiated data versus competitors?	Tazeen Ahmad: BofA Securities, 리서치 부문 소속입니다. pove와 관련해서 단백뇨(proteinuria)에 대해 어떤 결과를 보여줄 것으로 예상하시는지 여쭤보고 싶습니다. 어떤 결과가 경쟁사 대비 의학적으로나 임상적으로 차별화된 데이터를 제공할 수 있다고 생각하시나요?
Reshma Kewalramani: CEO, President & Director Sure. On the magnitude of proteinuria response, I think we've talked about this before. But in every study that we've done, the depth of proteinuria response, the greater the depth, the better it is in terms of long-term outcomes, long-term outcomes being defined as death dialysis or time to transplantation. In this particular interim analysis, I would point you to the RUBY-3 80-milligram IgAN results. I think it's the best analog to look at to sort of get a sense for what we could see from the RAINIER trial. I say that because it's very similarly designed in the inclusion and exclusion criteria, the proteinuria thresholds, the GFR thresholds for entry, it's the same exact dose, 80 milligrams and the endpoint is exactly the same. And in RUBY-3, the 36-week proteinuria data was a 56% reduction in proteinuria. I think it's important to also note that the proteinuria reduction is something that I believe will have -- I think you could think of it as compounding effect over time. Even a little bit more improvement in proteinuria, better proteinuria reduction is going to be important because these patients are going to be on the medicine for their whole life. It takes something like 20 years for a person to develop end-stage renal disease from when they start having their GFR drop, or proteinuria starts to become heavy. So over that course of time, improvements in proteinuria could really be very important. So if we see something like we saw in RUBY-3 Phase II, that would be incredibly important, very meaningful from a clinical perspective.	Reshma Kewalramani: 단백뇨 반응의 크기에 관해서는 이전에도 말씀드린 적이 있습니다만, 저희가 진행한 모든 연구에서 단백뇨 반응의 깊이가 클수록 장기 결과 측면에서 더 좋았습니다. 여기서 장기 결과란 사망, 투석, 또는 이식까지의 시간을 의미합니다. 이번 중간 분석에서는 RUBY-3 80밀리그램 IgAN 결과를 주목해 주시기 바랍니다. RAINIER 임상시험에서 어떤 결과를 볼 수 있을지 가늠하는 데 가장 적합한 유사 사례라고 생각합니다. 이렇게 말씀드리는 이유는 포함 및 제외 기준, 단백뇨 임계값, 진입 시 사구체여과율(GFR) 임계값이 매우 유사하게 설계되었고, 용량도 정확히 동일한 80밀리그램이며, 평가변수(endpoint)도 정확히 동일하기 때문입니다. RUBY-3 연구에서 36주차 단백뇨 데이터는 56% 감소를 보였습니다. 여기서 중요한 점은 단백뇨 감소가 시간이 지남에 따라 복리 효과처럼 누적된다는 것입니다. 단백뇨가 조금만 더 개선되고, 더 나은 단백뇨 감소를 보이는 것이 매우 중요한데, 이는 환자들이 평생 동안 이 약을 복용하게 되기 때문입니다. 사구체여과율(GFR)이 떨어지기 시작하거나 단백뇨가 심해지기 시작한 시점부터 말기 신부전으로 진행되기까지 약 20년 정도가 걸립니다. 따라서 이 기간 동안 단백뇨의 개선은 정말 매우 중요할 수 있습니다. RUBY-3 2상에서 본 것과 같은 결과를 확인한다면, 이는 매우 중요하고 임상적 관점에서 상당히 의미 있는 성과가 될 것입니다.
Operator: The next question will come from Evan Seigerman with BMO Capital Markets.	Operator: 다음 질문은 BMO 캐피탈 마켓의 에반 시거먼으로부터 받겠습니다.
Evan Seigerman: BMO Capital Markets Equity Research I'd love for you to expand on the rationale to study pove in gMG. Just seems to be a more crowded rare disease. I'd love for you to just touch on what differentiates this asset, what you saw potentially kind of in earlier studies and how you think it would compare to both assets that have been approved and are under investigation for the indication.	Evan Seigerman: BMO 캐피털 마켓 리서치입니다. 전신 중증 근무력증(gMG)에서 포베네스티브를 연구하기로 한 근거에 대해 좀 더 자세히 설명해 주시면 감사하겠습니다. 희귀질환 치료제 시장 중에서도 경쟁이 더 치열한 영역으로 보이는데요. 이 약물을 차별화하는 요소가 무엇인지, 초기 연구에서 어떤 점을 발견하셨는지, 그리고 이미 승인되었거나 현재 개발 중인 다른 치료제들과 비교했을 때 어떤 우위가 있을 것으로 보시는지 말씀해 주시기 바랍니다.
Reshma Kewalramani: CEO, President & Director Yes. Sure thing, Evan. I'll repeat a couple of things I said in my prepared remarks. It's a sizable population, right, nearing 200,000 patients in the U.S. and Europe. It is clearly like one of the best examples of a B cell-mediated disease. That is how this disease happens. It's autoantibodies largely against the acetylcholine receptor. And the available treatments have some real limitations. One of the big limitations is for some of the treatments, you have to cycle on and cycle off. During the time where you cycle off the treatment where you're not taking the treatment, obviously, if you're not on the medicine, what happens is the autoantibodies come back and that can lead to the disease returning. Now what I'm about to tell you next is cross-study comparisons, so you have to take it with a grain of salt. But there's been a study in China, China-based study using a wild-type TACI. And using a wild-type TACI, if you do a side-by-side comparison of what's called the myasthenia gravis ADL score, that's the endpoint. It is remarkable what the wild-type TACI -- this is a wild-type TACI was able to accomplish. Again, these are cross-study comparisons, so take it with a grain of salt. But what that wild-type TACI tells me is that by mechanism of action, it is something to really hold close. So then you translate that to pove. Pove is not a wild-type TACI. Pove is this engineered fusion protein, better potency, better binding affinity, better pharmacokinetics, better tissue distribution. So I look at the wild-type TACI and then I think about what pove could bring to the table, and that's the reason I'm so excited about this. I think this is going to be a really important indication for pove. First thing first, we got to get through Phase II. That study should be up and running shortly. That is a dose-ranging study. So we're going to study 80 mg and 240 mg and then we can take it from there and go to pivotal development. But it is one of the ones that I'm excited about.	Reshma Kewalramani: 네, 물론입니다. 제가 준비된 발언에서 말씀드린 내용을 몇 가지 반복하겠습니다. 상당히 큰 환자군입니다. 미국과 유럽에서 약 20만 명에 가까운 환자가 있습니다. 이 질환은 명백히 B세포 매개 질환의 가장 좋은 사례 중 하나입니다. 이것이 바로 이 질환이 발생하는 방식입니다. 주로 아세틸콜린 수용체에 대한 자가항체가 원인입니다. 그리고 현재 이용 가능한 치료법들은 실질적인 한계가 있습니다. 큰 한계 중 하나는 일부 치료법의 경우 투여와 중단을 반복해야 한다는 점입니다. 치료를 중단하는 기간, 즉 약을 복용하지 않는 기간 동안에는 당연히 약을 복용하지 않기 때문에 자가항체가 다시 생성되고, 이는 질환의 재발로 이어질 수 있습니다. 제가 지금 말씀드릴 내용은 교차 연구 비교이기 때문에 신중하게 받아들이셔야 합니다. 중국에서 야생형 TACI를 사용한 연구가 있었습니다. 야생형 TACI를 사용해서 중증 근무력증 ADL 점수라는 평가지표를 직접 비교해보면, 야생형 TACI가 달성한 결과는 정말 놀랍습니다. 다시 말씀드리지만 이것은 교차 연구 비교이므로 신중하게 해석해야 합니다. 하지만 이 야생형 TACI가 보여주는 것은 작용 기전 측면에서 정말 주목할 만한 가치가 있다는 점입니다. 그렇다면 이것을 포브로수맙으로 옮겨보겠습니다. 포브로수맙은 야생형 TACI가 아닙니다. 포브로수맙은 설계된 융합 단백질로서 더 우수한 효능, 더 나은 결합 친화도, 더 좋은 약동학적 특성, 그리고 더 우수한 조직 분포를 보입니다. 야생형 TACI를 보고 나서 포브가 어떤 가치를 제공할 수 있을지 생각해보면, 제가 이 프로그램에 대해 매우 기대하는 이유를 아실 겁니다. 포브에게 정말 중요한 적응증이 될 것으로 생각합니다. 우선 2상을 완료해야 합니다. 해당 임상시험은 곧 시작될 예정입니다. 용량 범위 설정 시험이기 때문에 80mg과 240mg을 연구할 예정이고, 그 결과를 바탕으로 피벗 개발 단계로 진행할 수 있습니다. 제가 기대하고 있는 프로그램 중 하나입니다.
Operator: The next question will come from Michael Yee with UBS.	Operator: 다음 질문은 UBS의 Michael Yee로부터 받겠습니다.
Michael Yee: UBS Investment Bank, Research Division Two questions. First, on pove, can you remind us how to think about what rates of ADA are possible, either absolute rates or neutralizing rates? And do you expect that to be of any material number given it's a chronic drug that could be something to think about? And then I don't think anyone's asked on AMKD, but obviously, you have a very potent drug there, and that data could be in about a year or so. And just wanted to think about how you expect those results to play out. And given you have a more heterogeneous population rather than just FSGS, do you expect essentially the same results from the Phase II?	Michael Yee: 두 가지 질문 드리겠습니다. 먼저 pove 관련해서, ADA(항약물항체) 발생률을 어떻게 생각해야 할지 상기시켜 주시겠습니까? 절대 발생률이든 중화항체 발생률이든요. 그리고 만성 투여 약물이라는 점을 고려할 때 이것이 의미 있는 수치가 될 것으로 예상하시는지요? 그리고 AMKD에 대해서는 아직 아무도 질문하지 않은 것 같은데요, 명백히 매우 강력한 약물을 보유하고 계시고, 데이터가 약 1년 정도 후에 나올 수 있을 것 같습니다. 그 결과들이 어떻게 나타날 것으로 예상하시는지 여쭙고 싶습니다. 그리고 FSGS만이 아닌 더 이질적인 환자군을 대상으로 하는데, 2상과 본질적으로 동일한 결과를 기대하시는지요?
Reshma Kewalramani: CEO, President & Director Yes. Mike, let me take the AMKD results first, and then I'll come back to pove and ADA. So in AMKD, when I was listening to Duncan talk about AMKD, ADPKD, pove in IgAN, pove membranous, it really is a substantial renal franchise that's emerging. I do expect at the bottom line; I do expect that our results from the AMKD Phase III AMPLITUDE study will be very similar to what we saw in the Phase II AMKD study. Recall, though, Mike, that the readout, the primary endpoint for the Phase III study is GFR slope. Of course, we're going to measure proteinuria, but you'll recall that the FDA pathway to accelerated approval for AMKD is based on 48-week GFR. So there's that difference. And if you ask me, well, why do you think that even though the group that we studied in Phase II was something we called FSGS, which is a histologic diagnosis is what you see on biopsy. And the group that we studied in Phase III is AMKD, 2 APOL1 alleles. They are the same disease. It's just whether or not the patient with 2 APOL1 alleles, depressed renal function and proteinuria was sent to get a biopsy or not sent to get a biopsy. If you don't go to get a biopsy, you will never be able to see FSGS because that's simply a histological diagnosis. So net-net, I expect the results to be in line with Phase II. And I will reaffirm the time lines for data sharing tail end of this year, beginning of next. On pove and ADA and NAb, just to set the stage, and I know you know this, in biologics, ADAs, anti-drug antibodies are to be expected. If it doesn't have a consequence on efficacy, so you would know that by neutralizing antibodies, you would see it on the end point of interest, in this case, proteinuria, it is not something to be concerned about. And of course, on the other side, it could be an antibody that causes safety. But based on how this particular drug works, I don't have concerns in that domain. So it's really about a specific subset of antidrug antibodies, neutralizing antibodies that have an impact on outcomes. Based on everything that we saw in RUBY-3 that we shared with you at ASN in November, I don't expect that to be something of consequence. ADA, that is.	Reshma Kewalramani: 네, Mike. 먼저 AMKD 결과에 대해 말씀드리고, 그 다음 포베시클리스타트(pove)와 ADA에 대해 설명드리겠습니다. AMKD와 관련해서, Duncan이 AMKD, ADPKD, IgAN에서의 포베시클리스타트, 막성 신병증에 대해 이야기하는 것을 들으면서, 정말 상당한 규모의 신장 질환 프랜차이즈가 부상하고 있다는 것을 느꼈습니다. 결론적으로 말씀드리면, AMKD 3상 AMPLITUDE 연구 결과가 2상 AMKD 연구에서 봤던 것과 매우 유사할 것으로 기대하고 있습니다. 다만 Mike, 3상 연구의 1차 평가변수는 사구체여과율(GFR) 기울기라는 점을 상기해 주시기 바랍니다. 물론 단백뇨도 측정할 것입니다만, FDA의 AMKD 신속 승인 경로는 48주 GFR을 기반으로 한다는 점을 기억하실 겁니다. 그 차이가 있습니다. 왜 그렇게 생각하냐고 물으신다면, 2상에서 연구한 그룹은 FSGS라고 불리는 조직학적 진단, 즉 생검에서 보이는 것이었습니다. 그리고 3상에서 연구하는 그룹은 APOL1 대립유전자 2개를 가진 AMKD입니다. 이 둘은 같은 질환입니다. 단지 APOL1 대립유전자 2개를 가지고 신기능 저하와 단백뇨가 있는 환자가 생검을 받으러 갔는지 안 갔는지의 차이일 뿐입니다. 생검을 받지 않으면 FSGS를 확인할 수 없습니다. 그건 단순히 조직학적 진단이기 때문입니다. 결론적으로 3상 결과가 2상과 일치할 것으로 예상합니다. 그리고 데이터 공유 일정은 올해 말에서 내년 초라는 점을 다시 한번 확인해 드립니다. pove와 ADA, NAb에 대해 말씀드리자면, 먼저 배경을 설명드리겠습니다. 이미 잘 아시겠지만, 생물학적제제에서 ADA, 즉 항약물항체(anti-drug antibodies)는 예상되는 현상입니다. 만약 효능에 영향을 미치지 않는다면, 이는 중화항체(neutralizing antibodies)를 통해 확인할 수 있는데, 이 경우 관심 평가변수인 단백뇨에서 나타나게 됩니다. 그렇다면 우려할 사항이 아닙니다. 물론 반대로 안전성 문제를 일으키는 항체일 수도 있습니다. 하지만 이 특정 약물의 작용 기전을 고려할 때, 저는 그 부분에 대한 우려는 없습니다. 따라서 실제로 중요한 것은 항약물항체 중에서도 특정 하위 집단, 즉 결과에 영향을 미치는 중화항체입니다. 지난 11월 ASN에서 공유드린 RUBY-3 연구에서 확인한 모든 결과를 바탕으로, ADA가 중요한 문제가 될 것으로 예상하지 않습니다.
Operator: The next question will come from Eliana Merle with Barclays.	Operator: 다음 질문은 Barclays의 Eliana Merle로부터 받겠습니다.
Eliana Merle: Barclays Bank PLC, Research Division Just on JOURNAVX, how do you see the mix between retail and the hospital setting evolving over the course of the year? And how should we think about how that mix could impact gross to net as well as treatment duration?	Eliana Merle: JOURNAVX의 경우, 올해 소매(retail)와 병원(hospital) 세팅 간의 믹스가 어떻게 전개될 것으로 보시는지 궁금합니다. 그리고 이러한 믹스가 총매출 대비 순매출(gross to net)과 치료 기간에 어떤 영향을 미칠 수 있을지 어떻게 생각해야 할까요?
Reshma Kewalramani: CEO, President & Director Duncan, do you want to take that one?	Reshma Kewalramani: 200000 던컨, 그 질문에 답변해 주시겠습니까?
Duncan J. McKechnie: Chief Commercial Officer, Head of North America Commercial & Executive VP Yes, sure. So as far as the mix is concerned, I would say that we did see it evolve over the course of 2025. We concluded the year at around about 50-50 between retail prescriptions and hospital prescriptions. And I would say that in the future, we anticipate that, that will move more towards the retail space proportionately compared to where it is right now. In terms of the impact on gross to net, there are a number of dynamics to that. Obviously, the length of the prescription in hospital is usually shorter than the duration of the prescription in retail. But it also depends on the type of patient, for example, whether they're a commercial patient, whether they're a Medicare patient or a Medicaid patient and indeed, whether they're going through our patient support program or whether they're a self-pay patient. So there are a number of dynamics in terms of how the sort of prescription balance affects gross to net.	Duncan J. McKechnie: 네, 말씀드리겠습니다. 믹스 관련해서는 2025년 한 해 동안 변화가 있었습니다. 연말 기준으로 리테일 처방과 병원 처방이 약 50대 50 정도로 마무리됐습니다. 향후에는 현재 대비 리테일 쪽 비중이 더 늘어날 것으로 예상하고 있습니다. 총매출 대비 순매출(gross to net) 영향과 관련해서는 여러 요인들이 작용합니다. 명확한 것은 병원 처방의 경우 보통 리테일 처방보다 처방 기간이 짧다는 점입니다. 하지만 환자 유형에 따라서도 달라집니다. 예를 들어 상업보험 환자인지, 메디케어 환자인지, 메디케이드 환자인지에 따라 다르고, 실제로 환자 지원 프로그램을 이용하는지 아니면 본인 부담 환자인지에 따라서도 차이가 있습니다. 따라서 처방 구성이 총매출 대비 순매출(gross to net)에 영향을 미치는 방식에는 여러 가지 역학관계가 존재합니다.
Operator: The next question will come from William Pickering with Bernstein.	Operator: 다음 질문은 번스타인의 윌리엄 피커링 님께서 주시겠습니다.
William Pickering: Bernstein Institutional Services LLC, Research Division I was wondering -- this is a pove one. If you could discuss how you expect the baseline GFR to impact the observed effect size, I think your Phase II patients had an average GFR about 10 mLs higher than the competitor Phase II or Phase III trials. And so if we were to see a Phase III baseline for pove, it's more similar to those competitor trials. Just wondering directionally, which way, if at all, that would influence effect size.	William Pickering: 이건 포베에 관한 질문입니다. 기저 GFR이 관찰된 효과 크기에 어떤 영향을 미칠 것으로 예상하시는지 말씀해 주시겠습니까? 귀사의 2상 환자들의 평균 GFR이 경쟁사의 2상 또는 3상 임상시험보다 약 10mL 정도 높았던 것으로 알고 있습니다. 만약 포베의 3상 기저치가 경쟁사 임상시험들과 더 유사하게 나온다면, 방향성 측면에서 그것이 효과 크기에 어떤 영향을 미칠지, 혹은 영향이 있기는 한 건지 궁금합니다.
Reshma Kewalramani: CEO, President & Director Well, I think you're asking about what the impact of baseline GFR could be on proteinuria. Did I understand that correctly?	Reshma Kewalramani: 기저 사구체여과율(baseline GFR)이 단백뇨에 미치는 영향에 대해 질문하신 것으로 이해했습니다. 맞습니까?
William Pickering: Bernstein Institutional Services LLC, Research Division	William Pickering: 200000 번스타인 인스티튜셔널 서비스 LLC, 리서치 부문
Reshma Kewalramani: CEO, President & Director Okay. In general, when you're in the range of proteinuria where -- we're studying, so you have to be somewhere between 30, and I think the entry criteria is like 30 to 90 or something like that. When you're not at the very tail end close to dialysis, so what we would call a burnout kidney in the range that we're studying, it shouldn't have any great impact on proteinuria. When you have a burnt-out kidney, proteinuria could seemingly decrease because you don't have any renal function left. But in the range that we're talking about, it should be fine. There's no real big impact there. I hope that helps.	Reshma Kewalramani: 일반적으로 우리가 연구하고 있는 단백뇨(proteinuria) 범위 내에서는, 그러니까 30에서 90 정도 사이의 기준에 해당하는 경우를 말씀드리는 겁니다. 투석에 가까운 말기 단계가 아닌 경우, 우리가 소진된 신장(burnout kidney)이라고 부르는 상태가 아닌 우리가 연구하는 범위 내에서는 단백뇨에 큰 영향을 미치지 않아야 합니다. 신장이 소진된 경우에는 남아있는 신기능이 없기 때문에 단백뇨가 겉보기에 감소할 수 있습니다. 하지만 우리가 말씀드리는 범위에서는 문제없습니다. 거기에는 실질적으로 큰 영향이 없습니다. 도움이 되셨기를 바랍니다.
Operator: The next question will come from Brian Abrahams with RBC Capital Markets.	Operator: 다음 질문은 RBC 캐피탈 마켓의 브라이언 에이브러햄스님께서 주시겠습니다.
Brian Abrahams: RBC Capital Markets, Research Division Another one on pove. Just recognizing there are similar inclusion/exclusion criteria between RUBY-3 and RAINIER. I was just wondering if there are any differences such as proportion of patients from China or the degree of patients on SGLT2 inhibitors that might impact proteinuria response to povetacicept. And then also, is there any reason as we sort of think about a proxy for the potential magnitude of what we might see not to include the blend of UPCR reductions from both the 80 mg and 240 mg doses from RUBY-3 just to, I guess, get to a higher end. I'm just wondering if there's any reason 240 mg might have conferred lesser activity mechanistically.	Brian Abrahams: RBC Capital Markets 리서치 부문의 pove에 대한 추가 질문입니다. RUBY-3와 RAINIER 시험이 유사한 포함/제외 기준을 가지고 있다는 점을 감안할 때, 중국 환자 비율이나 SGLT2 억제제 복용 환자 비율 같은 차이점들이 povetacicept의 단백뇨 반응에 영향을 미칠 수 있는지 궁금합니다. 그리고 RAINIER 시험의 잠재적 효과 크기를 예측하는 대리지표로서, RUBY-3의 80mg과 240mg 용량 모두에서 나타난 UPCR 감소 수치를 혼합해서 상한선을 추정하지 말아야 할 이유가 있는지도 궁금합니다. 240mg 용량이 기전상 더 낮은 활성을 보일 만한 이유가 있을까요?
Reshma Kewalramani: CEO, President & Director Okay. On the differences between Phase II RUBY-3 and the Phase III RAINIER, I think the most important one is that the Phase II study was not placebo-controlled. The Phase III study, obviously, is placebo-controlled. In all the other dimensions, inclusion, exclusion criteria, the dose of the study, the endpoint, they're either exactly the same or very, very similar. The difference is the placebo arm. So you do have to think about that. And at the ASN event, there was a question to one of the thought leaders who's worked in this space for a long time about, well, what do you think the placebo protein response could be over this period. And they said between 0% and 5%. I think that's about right. So I think that's the big one. I don't have baseline characteristics, Brian, to share with you from the RAINIER study. Obviously, we'll have that for you when we share the results. I think there was another question about 80 mg and 240 mg. We did not study 240 mg any further after RUBY-2 and all of the 240 mg data that we had -- we shared with you at the ASCEND, and it did look on average about the same as 80 milligrams.	Reshma Kewalramani: 2상 RUBY-3와 3상 RAINIER의 차이점에 대해 말씀드리자면, 가장 중요한 차이는 2상 연구는 위약 대조군이 없었다는 점입니다. 반면 3상 연구는 당연히 위약 대조군이 있습니다. 그 외 다른 측면들, 즉 포함 기준, 제외 기준, 연구 용량, 평가변수 등은 완전히 동일하거나 매우 유사합니다. 차이점은 위약군이 있다는 것입니다. 그래서 이 점을 고려해야 합니다. ASN 행사에서 이 분야에서 오랫동안 연구해 온 오피니언 리더 중 한 분에게 이 기간 동안 위약군의 단백뇨 반응이 어느 정도일 것으로 생각하는지 질문이 있었습니다. 그분은 0%에서 5% 사이라고 답했습니다. 저도 그 정도가 적절하다고 생각합니다. 그게 가장 큰 차이점입니다. RAINIER 연구의 기저 특성(baseline characteristics)은 아직 공유드릴 수 없습니다. 결과를 발표할 때 함께 제공해 드리겠습니다. 80mg과 240mg에 대한 질문도 있으셨는데요, RUBY-2 이후로는 240mg에 대한 추가 연구를 진행하지 않았습니다. 보유하고 있던 240mg 데이터는 모두 ASCEND에서 공유해 드렸고, 평균적으로 80mg과 거의 동일한 수준을 보였습니다.
Operator: The next question will come from Terence Flynn with Morgan Stanley.	Operator: 다음 질문은 Morgan Stanley의 Terence Flynn님께서 주시겠습니다.
Terence Flynn: Morgan Stanley, Research Division Maybe 2 for me. First one, unsurprisingly on Pove. I was wondering, Reshma, if you can comment at all about the blinded serious infection data you're seeing from the RAINIER study at this point? And then the second was on the WuXi deal. I know you mentioned you're developing this TCE for B cell-mediated autoimmune conditions. Just wondering how you think about differentiation there on the portfolio in terms of where you might carve out those indications relative to pove.	Terence Flynn: 먼저 Pove에 대해 말씀드리겠습니다. RAINIER 연구에서 나온 맹검 중증 감염 데이터에 대해 언급해 주실 수 있을까요? 그리고 두 번째는 WuXi 계약 건입니다. B세포 매개 자가면역 질환을 위한 TCE를 개발 중이라고 말씀하셨는데, 포트폴리오 내 차별화 측면에서 Pove 대비 어떤 적응증을 공략할 계획이신지 궁금합니다.
Reshma Kewalramani: CEO, President & Director Yes. Yes. On the data for RAINIER, as you may know, there's an independent data safety monitoring committee that monitors that study. And maybe the most helpful thing I can share is that they review the data in an ongoing fashion. And of course, they review blinded and unblinded data. They review everything because they are the DSMB, they have not asked us to change anything in the study, and they've given the study clean bills of health as it goes through. Maybe that's the most helpful thing I can say to you with regard to what the ongoing data is. With regard to WuXi and indications, we specifically didn't share. So I'm going to keep that information under wraps for a little bit longer. I will say that the idea of having a medicine like pove pipeline and a product for multiple B cell-mediated diseases is exciting. And our interest in serial innovation stands. And you put those 2 together, it's probably unsurprising to you that we're interested in these kind of trispecific engagers because they would work for a variety of diseases, not just the ones that we've talked about, IgAN, membranous, myasthenia, but other B cell-mediated diseases that we're interested in. But I'll keep the specifics under wraps for a little longer.	Reshma Kewalramani: 네, RAINIER 데이터 관련해서 말씀드리면, 아시다시피 독립적인 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMB)가 해당 임상시험을 모니터링하고 있습니다. 제가 가장 도움이 될 만한 정보를 공유하자면, 이 위원회가 지속적으로 데이터를 검토하고 있다는 점입니다. 물론 맹검 데이터와 비맹검 데이터를 모두 검토합니다. DSMB로서 모든 것을 검토하는데, 현재까지 임상시험에서 어떤 것도 변경하라는 요청을 받지 않았고, 진행 과정에서 계속해서 문제없다는 승인을 받고 있습니다. 진행 중인 데이터와 관련해서는 이 정도가 가장 유용한 정보일 것 같습니다. WuXi와 적응증에 관해서는, 저희가 의도적으로 공유하지 않았습니다. 그래서 해당 정보는 조금 더 비공개로 유지하겠습니다. 포베시클리맙(povetacicept)과 같은 파이프라인 의약품과 여러 B세포 매개 질환에 적용 가능한 제품을 보유한다는 것은 매우 흥미로운 일입니다. 그리고 우리의 지속적인 혁신에 대한 관심은 여전합니다. 이 두 가지를 결합하면, 우리가 이러한 삼중특이항체(trispecific engager)에 관심을 갖는 것이 그리 놀라운 일은 아닐 겁니다. 왜냐하면 이들은 우리가 언급한 IgA 신장병증(IgAN), 막성 신병증(membranous nephropathy), 중증 근무력증(myasthenia)뿐만 아니라 우리가 관심을 갖고 있는 다른 B세포 매개 질환들에도 효과가 있을 것이기 때문입니다. 다만 구체적인 내용은 조금 더 비공개로 유지하겠습니다.
Operator: The next question will come from Debjit Chattopadhyay with Guggenheim.	Operator: 다음 질문은 구겐하임의 데브짓 차토파디야이입니다.
Moritz Reiterer: Guggenheim Securities, LLC, Research Division This is Moritz on for Debjit. I have 2 about pove. First, looking at the RUBY-3 UPCR data, pove had a much larger standard error than atacicept, sibeprenlimab in their comparable studies. Any comment on what may have caused this variability? And second, as atacicept and sibeprenlimab's Phase III studies showed very different placebo rates in their UPCR interim analysis. What's your assumption for the placebo rate in the RAINIER interim?	Moritz Reiterer: 이것은 Debjit 대신 Moritz입니다. pove에 대해 두 가지 질문이 있습니다. 먼저, RUBY-3 UPCR 데이터를 보면, pove는 유사한 연구들에서 atacicept, sibeprenlimab보다 훨씬 큰 표준오차를 보였습니다. 이러한 변동성의 원인이 무엇인지 코멘트 부탁드립니다. 두 번째로, atacicept과 sibeprenlimab의 3상 연구들이 UPCR 중간분석에서 매우 다른 위약군 비율을 보였는데요. RAINIER 중간분석에서 위약군 비율에 대한 귀사의 가정은 어떻게 되나요?
Reshma Kewalramani: CEO, President & Director Yes. I don't have much more to add about the placebo rate other than what I said when this question was asked at ASN, the physician who had been involved in a number of trials and is a real IgAN expert offered that his idea was 0% to 5% for placebo. I think that's probably about right, and that sounds right to me. So I would keep that. On the idea of standard error, I have not looked at their data. I don't know that I have anything particularly helpful to say. As you know, the standard error is impacted by sample size. So I don't know exactly which data sets you're looking at, but that's one thing I would look at. And also matters what lab test you use, whether you're using 24-hour urine or you're using spot urine. So I could offer multiple explanations, but unfortunately, I haven't looked at the data you're looking at. But if you send it to Susie, I'm happy to look after the call.	Reshma Kewalramani: 네, 위약군 반응률에 대해서는 ASN에서 이 질문을 받았을 때 말씀드린 것 외에 추가로 드릴 말씀이 많지 않습니다. 여러 임상시험에 참여했고 IgA 신병증 분야의 진정한 전문가이신 한 의사분께서 위약군 반응률이 0%에서 5% 정도일 것이라는 의견을 주셨습니다. 저도 그 정도가 적절하다고 생각하고, 타당하게 들립니다. 그래서 그 수준으로 보시면 될 것 같습니다. 표준오차에 대해서는, 해당 데이터를 직접 검토해보지 않아서 특별히 도움이 될 만한 말씀을 드리기 어렵습니다. 아시다시피 표준오차는 표본 크기의 영향을 받습니다. 어떤 데이터셋을 보고 계신지 정확히 모르겠지만, 그 부분을 먼저 확인해보시면 좋을 것 같습니다. 또한 어떤 검사 방법을 사용하는지도 중요합니다. 24시간 소변 검사를 사용하는지, 아니면 spot 소변 검사를 사용하는지에 따라 달라집니다. 여러 가지 설명을 드릴 수 있겠지만, 안타깝게도 말씀하신 데이터를 제가 직접 확인하지 못했습니다. Susie에게 보내주시면 통화 후에 기꺼이 검토해 드리겠습니다.
Moritz Reiterer: Guggenheim Securities, LLC, Research Division And just to be specific, the 0% to 5%, is that increase or decrease given that in the competitor Phase III studies, one of them showed a placebo increase and the other showed a decrease in UPCR.	Moritz Reiterer: 구체적으로 말씀드리자면, 0%에서 5%라는 것은 증가를 의미하는 건가요, 아니면 감소를 의미하는 건가요? 경쟁사의 3상 임상시험 중 한 곳에서는 위약군에서 UPCR(단백뇨 크레아티닌 비율) 증가를 보였고, 다른 한 곳에서는 감소를 보였기 때문에 여쭤봅니다.
Reshma Kewalramani: CEO, President & Director I was thinking about proteinuria -- the placebo group potentially having proteinuria improvement of somewhere between 0% to 5%. Obviously, if the proteinuria in the placebo group, if there was more proteinuria, it would be incrementally beneficial to pove because it is a comparison versus placebo. But of course, the placebo is equal opportunity, it could go up or down.	Reshma Kewalramani: CEO, President & Director 저는 단백뇨에 대해 생각해봤는데요 -- 위약군에서 잠재적으로 0%에서 5% 사이의 단백뇨 개선이 있을 것으로 보고 있습니다. 물론 위약군에서 단백뇨가 더 많이 나타난다면, 위약 대비 비교이기 때문에 pove에게는 점진적으로 유리할 것입니다. 하지만 당연히 위약은 기회가 동등하기 때문에 상승할 수도 있고 하락할 수도 있습니다.
Operator: And the next question will come from Phil Nadeau with TD Cowen.	Operator: 다음 질문은 TD Cowen의 Phil Nadeau로부터 받겠습니다.
Philip Nadeau: TD Cowen, Research Division We want to ask about the $500 million guidance for products outside of CF. First, could you give us some sense of the breakdown between CASGEVY and JOURNAVX in that number? And then second, that is a big increase, a 3-fold increase over 2025 and an approximate doubling versus the Q4 run rate. What gives you confidence in that level of growth? Is it CASGEVY infusions, CASGEVY self-harvest that are happening, visibility from payers on JOURNAVX? Can you give us some sense of what you're seeing to put that number out there?	Philip Nadeau: 5억 달러 가이던스에서 CASGEVY와 JOURNAVX의 구체적인 비중을 알려주실 수 있을까요? 그리고 이 수치는 2025년 대비 3배 증가이고 4분기 런레이트(run rate) 대비로는 약 2배 증가인데요, 이러한 성장에 대한 확신은 어디서 나오는 건가요? CASGEVY 주입 건수인가요, 자가 채취(self-harvest) 건수인가요, 아니면 JOURNAVX에 대한 보험사들의 가시성인가요? 이런 수치를 제시하신 근거가 무엇인지 설명해 주시겠습니까?
Reshma Kewalramani: CEO, President & Director I'll ask you to take that one.	Reshma Kewalramani: 그 질문은 당신이 답변해 주시기 바랍니다.
Charles Wagner: Executive VP, COO & CFO Sure. Yes. So the guidance includes a contribution from non-CF products of $500 million or more. We do feel very confident about that number and have great line of sight to the year for some of the reasons that you touched on. I won't break it down further in terms of CASGEVY or JOURNAVX, but you will see the CASGEVY and JOURNAVX results in our quarterly reporting after it's occurred. So you'll have a sense of where the contribution is coming from. With CASGEVY, we had a strong year with over -- with 300 or so patients initiating, 150 or so having first cell collections. And given the length of the patient journey, that gives us great visibility into the year. So we're very confident that CASGEVY will ramp up nicely compared to 2025. And then similarly, you've seen our previous commentary about JOURNAVX prescriptions tripling in 2026 compared to 2025. And with greater access in '26 versus '25, the revenue conversion on those prescriptions will be greater as well. So feeling confident about both. We have a nice trajectory heading into 2026 versus 2025 and look forward to reporting out on the results each quarter as we go forward.	Charles Wagner: 네, 가이던스에는 비CF 제품에서 5억 달러 이상의 기여가 포함되어 있습니다. 이 수치에 대해 매우 확신하고 있으며, 말씀하신 몇 가지 이유들로 인해 연간 전망이 명확합니다. CASGEVY나 JOURNAVX를 개별적으로 구분해서 말씀드리지는 않겠지만, 분기별 실적 발표 시 CASGEVY와 JOURNAVX 결과를 확인하실 수 있을 것입니다. 그러면 어디서 기여가 발생하는지 파악하실 수 있습니다. CASGEVY의 경우 작년에 300명 이상의 환자가 치료를 시작했고, 150명 정도가 첫 세포 채취를 완료하는 등 강력한 한 해를 보냈습니다. 환자 여정(patient journey)의 기간을 고려하면, 이는 올해에 대한 훌륭한 가시성을 제공합니다. 따라서 CASGEVY가 2025년 대비 크게 성장할 것이라고 확신합니다. 마찬가지로 저희가 이전에 말씀드린 바와 같이 2026년 JOURNAVX 처방이 2025년 대비 3배 증가할 것으로 예상하고 있습니다. 그리고 2025년 대비 2026년에 접근성이 더욱 개선되면서, 해당 처방에 대한 매출 전환율도 더 높아질 것입니다. 따라서 두 가지 모두에 대해 확신을 갖고 있습니다. 2025년 대비 2026년으로 가면서 좋은 성장 궤도를 그리고 있으며, 앞으로 매 분기마다 실적을 보고해 드리기를 기대하고 있습니다.
Susie Lisa: Senior Vice President of Investor Relations Thanks, Jeff. If you could wrap it up for us, please.	Susie Lisa: 감사합니다, Jeff. 마무리 말씀 부탁드립니다.
Operator: Yes, ma'am. This concludes our question-and-answer session as well as the conference call. Thank you for attending today's presentation. A replay of today's event will be available shortly after the call concludes by dialing 1(877) 344-7529 or 1 (412) 317-0088 using replay access code 10206104. Again, that replay access code is 10206104. Thank you for participating today. You may now disconnect.	Operator: 네, 알겠습니다. 이것으로 질의응답 세션과 컨퍼런스 콜을 마치겠습니다. 오늘 발표에 참석해 주셔서 감사합니다. 오늘 행사의 재생은 콜 종료 직후 1(877) 344-7529 또는 1(412) 317-0088로 전화하시고 재생 접속 코드 10206104를 입력하시면 이용하실 수 있습니다. 다시 한번 말씀드리면, 재생 접속 코드는 10206104입니다. 오늘 참여해 주셔서 감사합니다. 이제 연결을 종료하셔도 됩니다.

📌 요약

# Vertex Pharmaceuticals 실적 발표 주요 요약

## 핵심 내용

• **2026년 매출 가이던스**: 총 매출 $12.95B~$13.1B (전년 대비 8~9% 성장), 이 중 비-CF 제품 매출 $500M 이상 기여 예상. CASGEVY는 300명 이상 환자 치료 시작, 150명 이상 세포 채취 완료로 가시성 확보. JOURNAVX는 2026년 처방 건수 3배 증가 및 보험 접근성 개선으로 매출 전환율 상승 전망

• **Povetacicept (Pove) 개발 현황**: IgAN 대상 RAINIER 3상 중간 분석 임박. 2상 RUBY-3에서 36주차 단백뇨 56% 감소 달성. 저감마글로불린혈증 관련 중대 감염 사례 없음. 74회 보험사 미팅 완료(2.1억 명 커버리지)로 상환 환경 우호적. 근무력증(gMG) 2상 곧 시작 예정

• **ALYFTREK 성장 동력**: 4분기 실적은 유럽 출시(영국, 독일 등 상환 승인)가 주도. 이탈리아 1,500명 신규 환자 등 naive 환자군에서 빠른 uptake 예상. 미국과 유럽 모두 sweat chloride에 대한 의사 인식 유사하나, 유럽은 간 모니터링 요구사항 완화로